基因治疗的发展现状、问题与展望.pdfVIP

维普资讯 第 l7卷 第 3期 生命科学 Vol_17．No．3 2005年6月 ChineseBulletinofLifeSciences Jun．．2005 文章编号：1004—0374(2005)03—0196—04 基因治疗的发展现状、问题和展望 邓洪新，田 聆，魏于全 (四川大学华西医院肿瘤 中心，生物治疗国家重点实验室，成都 610041) 摘 要：基因治疗是一种新的治疗手段，可 以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、 心血管疾病和 自身免疫性疾病 。癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域 。过去几年里，全球基因治 疗I临床试验取得 了很大 的进步 。实际上 ，基因治疗也遇到 了很多困难 。未来 ，基 因治疗 的主要 目标 是发展安全和高效的基因导入系统，它们能将外源遗传物质靶 向性地导入到特异的细胞 。本文主要综 述基 因治疗所取得的突出进展 、所遇到的困难和发展前景 。 关键词 ：基 因治疗 ；导入系统 ；安全 ；高效 中图分类号：R456；R730．59 文献标识码：A Currentstatus，problemsandprospectsingenetherapy DENGHong—Xin，TIANLing，WEIYu—Quan (StateKeyLaboratoryofBiotherapy，CancerCenter,WestChinaHospiatl，Sichuna University，Chengdu610041，China) Abstract：Genetherapyisanew therapeutictoolforthetreatmentofdiversetypesofdiseases，includingcancer， congenitalgenetic，infectious，cardiovascularandautoimmunediseases．Cna cergenetherapyishtemoststudied applicationofgenetherapy．Inthelastfew years，significantadvanceshavebeenmadeintheclinicaltrials worldwide．Inpractice，considerableobstacleshaveemerged．Inthefuture，themainobjectiveingenehterapy isthedevelopmentofsafeandhighefficientgenedeliverysystemsthatcandeliverforeigngeneticmaterials intospecificcelltypes．Thisarticlereviewsthemostrecentstudieshighlightingtheadvances，theproblems andfutureprospectsofgenetherapy． Keywords：genetherapy；deliverysystems；safe；highefficient 1 基因治疗发展历史 制药业产生深远影响和冲击 。 基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的 随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技 发生、发展和进程，包括替代或纠正人 自身基因结 术为代表的现代分子生物学技术的发展，以及人类 构或功能上的错乱，杀灭病变的细胞或增强机体清 对疾病认识的不断深入，越