药物靶点研究与新药研发.pdfVIP

ovation 药物靶点研究与新药研发 ■ 文／杜冠华 ＼I年 来 ，科研 人员对 药物靶 点 靶 点要 有 明确 的生 物学特 征 ，在 的研究投入 了极大的热情 ， 体 内，它在 生物 信号转 导机 制和 通过 药物靶点发 现新药和研 究新药 过程 当 中占有着 主 导地位 。在病 也提 上 了研究 的计 划之 中 ，受到广 理 过程 当中 ，它可 能发 生 变化 ， 泛重视 。但是 ，什么是药物 靶点 ， 比如 它 的功能 加 强 了 ，或 是减 弱 药物 靶点与新 药有什 么关系 ，药物 了等 。例 如 。肾上腺 素 13受体 在 哮 靶点 的发现和 新药发现 之间是否有 喘病 人 的支气 管 系统 的分 布减 少 关联 ，如何加快药物发现效率和靶 或功 能 降低 ，就 不能发挥 正 常功 点发 现的效率 ，都 是我们 面临的科 能 ，导致 了疾病 。第 二个 条件 ， 学 问题 。根据对 现有药物和 药物靶 药 物靶 点 必须 有一 个产 生 治疗 作 点 的研 究 ，本文对药物靶点与新药 用 的药 物 ，或 至 少它是 一 个生 物 研发的关系进行简单讨 论 。 分子 ，与疾病有 关系 ，在疾病发生 的过程 当中 ，在生 理病理 的调控过程 当中，占有主导作用 。并不是所有 什么是药物靶点? 的受体 、所有的酶都能够作为药物靶点 ，因为有一些 药物靶点 ，简单地说 就是药物在体 内发挥作用 的 环节用药物 干预 了之后 ，由于反馈机 制、调 整机制就 作用 点。药物靶点最早是在研究药物 的过程 中，研究 被掩盖 了 ，所 以有些化合物在体外效 果非常好 ，到 了 者 发现体 内有一些点能和药物结合 ，药物和这些点结 体 内就是没 有效果 ，这也是原 因之 一。这些有明确药 合 之后才能够发挥作用 ，才能够表现 出治疗效果 。在 物相互作 用的生物分子可 以称 为药 物靶点 ，有些可 能 现代 药理 学研究早期 ，这些药物 的作用点不是称作 药 成 为药物靶 点的生物分子 ，但还没 有成 功 的药物证 明 物靶 点 ，而是称作 受体 (Receptor)，是指 凡是能够 其作用的有效性 ，可 以称为候选药物靶点 ，还有一些 和药物结合发挥作用 的位点都 叫受体。 经过 大量研 究可能成 为药物靶 点的生物大 分子 ，如蛋 药物靶 点是上世纪五六十年代提 出的一个假 设 ， 白质等 ，则可 以称 为潜在药物靶点。 随着 分子生物学技术 的发展 ，证 明了确 实在体 内有些 大分子和 药物结合 ，并能够产生作用。药物 与这些生 新药物靶点发现 物分子位 点的结合 有 的是和一个 分子结合 ，有 的是 在现代药物的研究过程中，药物靶点的认识确实推 和几个分子的组合体结合 ，有 的是和一个分子的某一 动 了新药的研究，通过对一些临床有效药物 的药理学研 个部 位结合 ，所 以就把这个结合 点叫做 活性位 点 ，也 究证 明了它的作用靶点 ，确定 了它的作用机制 ，为发现 就是药物靶点。 新的