小剂量阿糖胞苷治疗骨髓增生异常综合征的效果分析.docVIP

小剂量阿糖胞苷治疗骨髓增生异常综合征的效果分析 　　【摘要】 目的：探讨小剂量阿糖胞苷治疗骨髓增生异常综合征的疗效。方法：回顾性分析骨髓增生异常综合征（MDS）患者40例，采用小剂量阿糖胞苷（LD-Ara-C）治疗，观察评估临床疗效。结果：治疗疗程结束后，40例MDS患者中有10例获完全缓解（CR），12例患者获部分缓解（PR）。治疗的总有效率为55.0%。结论：采用LD-Ara-C治疗MDS，能获得一定的临床疗效，且具有操作方便，耐受性高，安全性高，不良反应少的优势，值得临床推广。 　　【关键词】 小剂量阿糖胞苷； 骨髓增生异常综合征； 疗效 　　中图分类号 R551.3 文献标识码 B 文章编号 1674-6805（2014）20-0152-02 　　骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性克隆性造血干细胞疾病，其生物学特征是髓系细胞一系或多系发育异常和无效造血。临床常表现为以贫血为主，伴有感染和出血，骨髓增生活跃等[1]。MDS高危会发展成急性白血病（AI），目前缺乏有效的临床治疗手段。有多个文献已报道小剂量阿糖胞苷治疗MDS有一定的临床价值。本研究选取近年来本院就诊的40例MDS患者应用小剂量阿糖胞苷治疗，根据临床资料探讨其可行性和疗效，现报告如下。 　　1 资料与方法 　　1.1 一般资料 　　选取2008年4月-2013年6月按照标准诊断的骨髓增生异常综合征（MDS）患者共40例，给予小剂量阿糖胞苷治疗。男22例，女18例；年龄21～75岁，平均（52.6±7.6）岁。按FAB分型诊断标准，难治性贫血（RA）10例，难治性贫血伴有原始细胞增多（RAEB）17例，转化中难治性贫血伴有原始细胞增多（RAEB-T）13例。所有患者接受血常规和骨髓涂片检查，治疗前血常规检查显示：血红蛋白测定Hb 30～93 g/L，平均62.4 g/L；白细胞计数WBC（1.0～11.00）×109/L，平均6.3×109/L；血小板计数PLT（27～221）×109/L，平均71×109/L。骨髓涂片检查显示：增生明显活跃16例，增生活跃24例。 　　1.2 治疗方法 　　给予患者皮下注射或肌内注射Ara-C 10 mg/次，间隔12 h给药1 次，21 d为一疗程，间歇2～3周开始下一疗程，每疗程结束后10～14 d复查判断疗效，如获CR则以原方案巩固及维持治疗1～2周。身体条件尚可的患者可配合化疗。接受化疗的患者在化疗期间加强支持治疗，针对出血多、贫血情况严重的患者给予浓缩血小板或全血输送，并配合感染的预防和治疗。 　　1.3 观察指标和疗效判定 　　观察患者治疗前后的血象、骨髓涂片检查结果及临床体征表现。记录患者疗程中有无出血、消化道反应、感染等不良反应。完全缓解（CR）：临床症状、体征恢复正常；骨髓增生情况正常，原始细胞5%；血常规检查显示外周血象在停止输血时能维持正常，无骨髓原始细胞。部分缓解（PR）：具备下述2项及以上者。（1）Hb较治疗前增加20 g/L或每月输血量减少50%。（2）PLT较治疗前增加30000 μl。（3）WBC较治疗前增加1000 μl。（4）骨髓原始细胞至少减少50%，外周血的全血细胞减少有进步。未缓解（NR）：未能达到PR标准则视为NR。治疗总有效率为CR率、PR率之和。 　　2 结果 　　40例MDS患者中治疗2个疗程8例，治疗3个疗程14例，治疗4个疗程患者10例，治疗4个疗程以上8例。疗程结束后，有10例获CR，CR率25.0%。获CR的患者中RA患者3例、RAEB患者5例、RAEB-T患者2例。有12例获PR，PR率30.0%。获PR的患者中RA患者4例、RAEB患者6例、RAEB-T患者2例。治疗的总有效率为55.0%。其余18例患者经4个疗程的治疗后均为NR，其中1例在治疗期间死于败血症，1例死于脑出血。10例获CR的患者中2例转变为急非淋白血病，1例转变为急非淋血病。治疗中4例患者出现恶心、呕吐等消化道反应，2例出现牙龈出血的出血并发症。3例患者出现口腔感染、肺炎等治疗合并感染。治疗中有5例患者出现骨髓抑制现象。 　　3 讨论 　　骨髓增生异常综合征起源于造血干细胞，特点是髓系细胞分化和发育异常，是造血细胞由正常逐步至间变，进而转化为白血病并同时伴有形态学改变和造血功能异常的疾病。发病时常有消化道出血、脑出血等症状，病情危重。MDS病情发展后有相当一部分会演变成为急性白血病（AL），值得引起重视[2-3]。本组采用小剂量阿糖胞苷治疗MDS，效果较好。本组40例MDS应用LD-Ara-C治疗，10例患者获CR，12例患者获PR。CR率25.0%，PR率30.0%。治疗的总有效率为55.0%。根据临床资料可以总结发现17例RAEB患者，获CR及PR共有