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临 床 医 学 医学信息 2013 年 4 月第 26 卷第 4 期(上半月) Medical Information. Apr. 2013. Vol. 26. No. 4 RNA 干扰技术在医学上的应用前景 曾广丽 (重庆市医科学校 ，重庆 401420) RNA 2002 摘 要 ： 干扰技术是 年以来生物技术的重大突破 ，是近几年生物医学领域的研究焦点 。 它在医学的基因组研究 、遗传性疾病治疗 、病毒 性疾病治疗 、肿瘤治疗及新药开发中有广阔的应用前景 。 RNA RNAi RNA 关键词 ： 干扰 （ ） ； 干扰技术 ；医学上的应用前景 RNA Interference Technology in the Medical Application Prospects ZENG Guang-li (Chongqing School of Medicine,Chongqing 401420,China) Abstract ：RNA interference technology is a major breakthrough in biotechnology since 2002 ， Is the focus of biomedical research in the field in recent years. It has broad application prospects at genomic research in medicine, the treatment of genetic diseases, viral therapy, cancer treatment and new drug development. Key words ：RNA interference;RNA interference technology;Medical application prospects 1 RNA 干扰与 RNA 干扰技术 源性基因表达的 mRNA 的同源区进行特异性结合，RNA 诱导的沉默 1.1 RNA 干扰（RNAi ） 在自然状态下，当病毒基因、人工转入基因、 复合物具有核酸酶的功能，在结合部位切割 mRNA ，切割位点即是与 转座子等外源性基因随机整合到宿主细胞基因组内，并利用宿主细 RNA 干扰相关效应分子中反义链互补结合的两端。 被切割后的断裂 胞进行转录时，常产生一些双链 RNA（dsRNA ）。 宿主细胞对这些双 mRNA 随即降解， 从而诱发宿主细胞针对这些 mRNA 的降解反应。 链 RNA 迅即产生反应，其胞质中的核酸内切酶（Dicer ）将双链RNA 而这些 mRNA 的降解反应导致了该 mRNA 转录的蛋白质无法合成， 切割成多个具有特定长度和结构的小片段 RNA（大约21～23 bp ），即 出现了该 mRNA 转录的基因不能表达的现象（基因沉默现象），这便 [1] RNA 干扰相关效应分子（siRNA ）。 RNA 干扰相关效应分子在细胞内 是生物的 RNA 干扰现象。 见图 1 。 RNA 解旋酶的作用下解链成正义链和反义链， 继之由反义 RNA 干 过去人们常