药物经济学研究设计方法的比较及启示.pdfVIP

方法 Methodology 2009 年第 4 期 药物经济学研究设计方法 的比较及启示 * * 宗 欣 孙利华 摘要：我国进行药物经济学研究与评价已有十多年的历史，其评价结果在制定相关政策时的参与度 正逐渐提高。鉴于此，选择合理的药物经济学研究设计方法，确保评价结果的准确性显得尤为重要。 本文对国内外几种常用的和新型的研究设计方法进行比较分析，以期帮助读者根据需要合理选择研 究设计方法。 关键词：药物经济学评价 经济性评价 研究设计方法 实际临床试验 药物经济学是一门年轻的学科，纵观其在国 济学研究设计方法的分类，随后对我国目前常用 内外的发展现状，其理论研究和实践应用都有待 的两种研究设计方法进行了比较分析。并重点介 进一步完善。加之药物经济学具有较强的学科交 绍了当前国际上一种新型的研究设计方法，以此 叉性，对药物或治疗措施进行经济性评价的人员 为基础，针对我国学者应该如何合理选择研究设 专业知识背景又不尽相同，使得药物经济学的研 计方法提出了一些建议。 究设计方法和评价方案难免存在差异。这些因素 都将会导致评价结果与实际的偏差。 一、研究设计方法的分类与应用现状 选择合理的研究设计方法是对药物进行经济 中 性评价的良好开端，是确保评价结果准确的前提。 国 药物经济学研究设计方法分为前瞻性研究设 药 本文将研究设计方法作为切入点，介绍了药物经 计、回顾性研究设计、模型法研究设计、混合研 物 经 济 * 宗欣，孙利华，沈阳药科大学工商管理学院，沈阳 110016 学 52 CHINA JOURNAL OF PHARMACEUTICAL ECONOMICS 方法 2009 年第 4 期 Methodology 究设计。其中前瞻性研究设计分为两种，一种是 （Efficacy）数据，目的是证明该药品在严格控制 基于随机临床试验的药物经济学研究，也称为平 的试验条件下的安全性和有效性。而进行药物经 行试验（piggy-back）；另一种是本文将重点介绍 济学评价需要收集的是药品的效果（Effectiveness） 的新型的实际临床试验研究。 数据。随机临床试验中临床结果的比较被称为疗 为提高药物经济学评价结果的质量，及时发 效（efficacy）；实际临床应用中的疗效称为效果 [3] 现实践中存在的问题，许多研究人员对已发表 （effectiveness）。二者是明显不同的。 的文献进行了统计分析。结果显示 [1] ，到目前为 第二，随机临床试验要处于试验者严格的控 止，国内药物经济学评价选用的不同研究设计方 制条件之下，所以其受试者必须是符合某种“标 法所占比例（由高到低顺序）为：前瞻性实验设 准”的“合格”人群，即有着严格的入选标准和