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实验研究中的统计设计 暨南大学医学院医学统计学教研室 林汉生 内容 实验研究与观察性研究的区别 实验设计的基本要素 实验设计的基本原则 随机化分组方法 样本含量估计方法 常用实验设计方法 常用假设检验方法与SPSS结果解释 实验研究与观察性研究的区别 观察性研究：研究者在没有任何干预措施的条件下对研究对象进行观察，并对观察结果进行描述和对比分析。如：吸烟与肺癌的联系。 实验研究：研究者根据研究目的人为地对受试对象设置干预措施，控制非干预措施的影响，总结干预因素的效果。如：某抗癌新药对小白鼠肉瘤的作用。 医学科学研究设计 包括专业设计和统计设计 专业设计：包括选题、建立假说、确定研究对象和技术方法等。 统计设计：从统计学的角度考虑设计的科学性。包括：设计类型、对照类型、分配处理、估计样本含量、选定统计指标和统计方法，等。 第一节 实验设计的基本要素 例：阿司匹林对小鼠S180肉瘤生长及血管和淋巴管生成的影响 方法：昆明种小鼠40只，接种S180肉瘤细胞，随机分为荷瘤对照组、5-氟尿嘧啶组、阿司匹林高(250 mg/kg)、低剂量(50 mg/kg)组。末次给药24 h后，颈椎脱臼处死动物，完整剥离瘤块并称重。 基本要素：实验单位，处理因素，实验效应 一、实验单位（experimental unit, subject） 根据研究目的确定的观察总体 医学研究的实验单位分为： 动物：种属、品系、窝别、性别、年龄，等 标本或生物材料：如组织、血清、细胞，等 根据研究对象的不同，分为： 实验研究（experimental study）：以动物、标本或其他生物材料为实验对象。 动物实验（animal experiment）：直接对动物进行的研究。 临床试验（clinical trial ）：直接对人体进行的研究。 实验单位的选择 对处理因素敏感和反应稳定 动物实验：对研究药物的反应与人接近的动物。应注意种属、品系、窝别、性别、年龄，等。 临床试验：应注意诊断明确、依从性好、同质性好（规定选入标准和排除标准） 二、处理因素(treatment) 处理因素：是根据研究目的施加给受试对象并产生效应的因素，如实验中给予的某种药物。 非处理因素：是与处理因素同时出现，也能使受试对象产生效应的因素，如年龄、性别、体重、窝别，等。 处理因素的种类 数量因素：因素水平的取值是定量的。如药物作用的剂量、时间，等。水平选取得密集或稀疏会怎样？ 质量因素：因素水平的取值是定性的。如药物的种类，处理方法的种类。 处理因素要标准化 处理因素在整个实验过程中保持不变。如在实验过程中实验药物的批号、剂量应当一致，手术和操作的熟练程度也应当从始到终保持恒定。 3.实验效应(experimental effect) 指处理因素作用于实验单位的反应和结果，它通过观察指标来表达。 指标的种类：定量、定性和等级指标。首选定量指标。 客观性：主观指标是由病人回答或医生定性判断来描述观察结果，易受心理因素影响；客观指标是借助仪器等手段进行测量来反映观察结果。 准确度和精密度 准确度：观察值与真值的接近程度。主要受系统误差影响； 精密度：观察值与其平均值的接近程度。主要受随机误差影响。 准确度和精密度 准确度（Accuracy，正确性） 精密度（Precision，重复性） 第二节 实验设计的基本原则 对照原则 随机化原则 重复原则 一、对照原则 (control) 对照是指在实验中应设立对照组，目的是通过与对照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。 将研究对象随机分入实验组和对照组，对照组除处理因素不同外，非处理因素都应相同，以鉴别处理因素与非处理因素的差异，消除和减少实验误差。 举例 例：为研究某种抗癌新药（溶解于生理盐水）对小白鼠移植性肉瘤的抑瘤效果，将20只移植性肉瘤小白鼠随机等分为实验组和对照组。实验组腹腔注射抗癌新药，对照组腹腔注射等量生理盐水。观察一定时间后，比较两组小白鼠移植性肉瘤的平均瘤重。 常用的对照形式 空白对照 安慰剂对照 标准对照 实验对照 自身对照 相互对照 历史对照 1. 空白对照(blank control) 定义：对照组不给予任何处理。 应用：通常用于无损伤、无刺激的实验研究，如可疑致癌物的动物实验研究。实验组：皮肤接触可疑致癌物；对照组：不给任何处理，以分析不接触该致癌物也发生癌症的影响。临床试验一般不宜使用空白对照，因空白对照容易引起试验组和对照组研究对象的心理差异。 2. 安慰剂对照(placebo control ) 定义：指对照组使用一种不含药物有效成分的“伪药物”，即安慰剂，其外观、气味、剂型和处置上均与试验药物相同。安慰剂的主要成分是乳糖、淀粉等。 应用：用于临床试验。对照组使用安慰剂，目的是均衡