第十一章实验设计(刘桂芬)PPT.ppt

医学统计学; “科学试验做完后去找统计学家进行数据分析，如同病人死了找医生进行尸体解剖，医生会告诉你病人死的原因而不是治病。同样，统计学家会告诉你试验失败的原因而不是找出试验规律。” ---英国　Ronald Fisher（1890－1962）;CHALLENGE FROM SCIENCE科学的质疑;A STUDY THAT SHAKED THE ENTIRE MEDICAL WORLD1989年一项震惊整个医学界的研究;THE IMPLICATIONS OF THIS STUDY该项研究的重要启示; 就是科学研究具体内容方法的设想和计划安排。 ; （1）有用性（适用性、目的性， 也包括可行性） （2）独创性（先进性） （3）可重复性 （4）经济性; （1）专业设计：运用专业理论技术知识来进行的设计，主要解决科研的有用性和独创性（科研成果大小首先取决于它）。 （2）统计设计：运用统计知识和方法来进行的设计，主要解决科研的可重复性和经济性（科研结果的可靠性和经济性的保证）;统计设计：对资料搜集、整理和分析全过程总的设想和安排。是后续步骤的依据，是最关键的一环。;研究设计的形式;科学论证的强度; 按在研究过程中对研究对象是否进行干预分为： （1）实验研究设计 （2）调查研究设计; 将一组实验对象随机分配到两种或多种处理组，观察比较不同处理因素的效应。; 1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素； 2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似 的基本特征，提高了组间的可比性。;四、实验研究工作的基本步骤;第一节 实验设计的基本要素; 三要素;按受试对象不同，实验分为三类：;1．动物实验;2．临床试验;3．社区干预试验;二、处理因素;三、实验效应（观察指标）;客观指标是指那些不易受主观因素影响的，并能客观记录的指标，如心电图、血管造影、化验数据等；主观指标是靠研究对象回答或研究者自行判断而不能客观记录的指标，如研究对象陈述某些症状（如疼痛）或研究人员通过问卷表所收集的资料 在研究设计中，应尽量少用主观指标，因为其易受研究对象???研究人员心理状态、启发暗示和感官差异的影响。必须采用时要注意其缺点。;（2）选择灵敏性高的指标 灵敏的指标是指能如实地反映研究对象体内微量效应变化的指标。（3）选择精确性高的指标 精确性包括准确度和精密度。选择指标时应同时考虑指标的准确度和精密度;准确度和精密度高;第二节 实验设计的基本原则及误差控制;1．设立对照的重要意义;对照的必要性---没有比较就没有鉴别;感冒的例子; 实验组的研究因素T产生的效应为E，非研究因素S1产生的效应为e1 对照组的非研究因素S2产生的效应为 e2 要求S1 = S2 , 则 e1= e2 实验组 T + S1 = E + e1 — 对照组 S2 = e2 T = E ;均衡性 (1)对等 除处理因素外，对照组具备与实验组对等的一切非处理因素。 (2)同步 对照组与实验组设立之后，在整个研究进程中始终处于同一空间和同一时间。 (3)专设 任何一个对照组都是为相应的实验组专门设立的。不得借用文献上的记载或以往的结果或其它研究的资料作为本研究之对照。;2．对照组设置的要求;3．对照形式;（2）安慰剂对照;（3）实验对照;（4）自身对照;（5）标准对照;注意;（二）随机化原则;随机化原则;随机化原则;（二）实验设计的随机化分组方法;适宜转律后药疗的慢性房颤者;可靠性 广义的重复包括： (1)整个实验的重复。 确保实验的重现性，以提高实验的可靠性； (2)用多个实验单位进行重复(样本含量)。 避免把个别情况误认为普遍情况，把偶然性或巧合的现象当作必然的规律，通过一定数量的重复，使结论可信； (3)同一实验单位的重复观察。 保证观察结果的精度。;（三）重复原则; 实验设计中的重复(replication)是指各处理组与对照组要有适当的样本含量(sample sizes)。;二、控制误差和偏倚;实验结果;药物临床疗效研究