疾病预后证据的研究与评价(本科循证医学）.ppt

循证医学第五讲 疾病预后证据的研究与循证 中南大学公共卫生学院 谭红专 教授 临床医生每天面临的问题？ 直接问题（病人或家属提出，以急性心梗为例） 病情是否严重？ 能否避免急性期死亡？ 能活多少年？ 会猝死吗？ 会发生再梗塞吗？ 会发生心衰吗？ 生活质量会受到什么影响？ 间接预后问题（医生考虑） 40岁、男性、无症状单纯性房颤。 （脑栓塞、心衰）预后如何？ 需要预防性抗血栓治疗吗？ 何时抗血栓治疗预后最好？ 要回答这些问题都需要证据。但如何生产（研究）、评价和应用证据呢？ 主要内容 概述 预后的研究方法 常见偏倚及其控制 预后证据的循证 第一节 概 述 一、概念 预后 对疾病发展为各种不同的后果和结局（好转、痊愈、恶化、伤残、死亡）的预测。 疾病可能的结果：The possible outcomes of a target disorder 结果所发生的概率：The probabilities that these outcomes might occur. 有关预后问题，包括三个要素： Qualitative aspect(有什么可能的后果？) Quantitative aspect(发生的可能性多少？) Temporal aspect (需经过多久时间才发生？) 预后研究 对疾病各种结局发生概率及其影响因素的研究。 预后估计的要求：专业知识+ 患者的疾病特征+ 预后文献提供的科学证据，进行综合性判断和估计，使预测结果尽可能接近患者的真实结局。 二、预后研究的目的 1）研究疾病对人类的危害性： 对无特殊治疗的疾病—了解其自然转归。 有治疗方法的疾病—研究干预后的转归。 2）探索影响疾病预后的重要因素： 相同疾病预后因素不同，结局不一样。 3）研究改善疾病预后的措施 发现不良因素——进行干预 三、疾病的自然史和病程  疾病自然史 不给任何干预措施，疾病发生、发展到结局的过程 四个时期： 四、影响预后的因素 患者的机体状况 疾病本身的特点 患者的病情 医疗干预效果 医院内感染 社会家庭因素 第二节 预后研究的方法 一、预后研究设计 疾病预后研究 预后的评价 影响预后因素的研究 疾病预后证据研究类型与质量 (一)研究对象 1.研究对象的来源 研究对象应与目标人群一致。 用多家医院的病例进行的研究样本代表性好于只用一家医院的样本。 2.研究对象的纳入 经统一的诊断标准确诊研究对象；应制定明确的纳入和排除标准；减少不依从者。 3.样本量 设计中应对所需样本量适当估计 研究的预后影响因素愈多所需的样本量愈大，需考虑作用最小的因素。 （二）研究内容 1.结局变量 ①精神反应：指因生病和治疗而导致的精神反应, 如抑郁或容易激动等；②不适：如头晕、疼痛、恶心、乏力等；③失能：包括各种家庭、学习、工作等方面不可恢复的能力损害；④疾病：包括一系列症状体征和实验室检查异常；⑤死亡 要求：与该病研究目的和特征相符合、能客观准确地测量、具备研究条件（技术、人力、时间、经费等）。 2.时间变量 从起点到出现各种结局的时间是疾病预后研究的重要内容， 3.其他研究变量 指影响预后的因素和可能存在的混杂因素。 二、随访观察 1.研究的起始点 对象观察的起始时刻应是该疾病发展的同一阶段，研 究设计时应明确规定在病程的哪一点作为起始点。 2.随访和失访： 随访期限应足够长，应能观察到研究疾病的所有结局。 理想：追踪全部病人 实际：很难作到，时间越长，失访越多 一般认为失访10%——对结论怀疑， 20%——结论不可信 3.结局的判定 评价结局指标最好采用盲法， 三 结果评价 预后评价指标——指用来描述、估计、比较预后的指标。既包括生命延长情况，也包括生命质量改善情况。 病程短，可以治愈的疾病——预后指标多用治愈率。 病程长、不易治愈的病——用复发率、缓解率等。 严重疾病——多用病死率（或存活率）、致残率等。 慢性病常增加生活质量评价 率的计算遵循原则： 起点要统一； 是与研究疾病相关的特异临床表现； 结局指标应有明确的定义； 结局事件应发生在随访期内。 采用生命质量作为评价疾病预后的指标时。是患者对自己身体、情感和社会功能的自我评价及对目前功能的满意度。生