2018 年美国临床肿瘤协会（ASCO）儿童实体肿瘤部分摘要.PDFVIP

2018 年美国临床肿瘤协会（ASCO ）儿童实体肿瘤部分摘要 高危横纹肌肉瘤低剂量维持化疗：欧洲儿童软组织肉瘤研究组报告 Gianni Bisogno, Gian Luca De Salvo, Christophe Bergeron, et al. 最新突破进展摘要：LBA2 背景：大多数局限期的RMS 在标准治疗后可获得完全缓解，但仍有大约20%-30%的患 者复发，预后差。本研究探讨根据EpSSG 的危险分层定义为高危非转移性RMS 患者，在 标准化疗后加上维持节拍化疗是否可延长其总生存。 方法：年龄6 个月-21 岁，腺泡型RMS （NO)或预后不良部位不能完全切除(Group Ⅱ 或Ⅲ)胚胎型横纹肌肉瘤和/或伴有淋巴结转移(N1), 采用9 个疗程含异环磷酰胺、长春 新碱、放线菌素±多柔比星的化疗联合手术和/或放疗等标准治疗后获得完全缓解的患 者入组。随机进入停止治疗组(标准治疗组,186 例)或维持化疗组(维持组，185 例)，维 持化疗组采用长春瑞滨25mg/m2 d1、8、15 静脉注射和环磷酰胺25 mg/m2 每天持续口 服。每28 天为一个疗程，共6 个疗程。这个研究初始的设计是在（假设）双侧检验α 为5%的水平上，有80%的把握度检测到3 年无事件生存率（EFS）从55%提高到67% ，风险比为0.67，但随后修订为允许检测到维持治疗组的复发率相对下降50%，把握 度为80%，双侧检验α 为5%水平。 结果：从2006 年4 月至2016 年12 月收治670 例患者，371 例确认符合入组标准 ，其中186 例随机进入标准治疗组，185 例随机分配至维持治疗组。两组间临床特征均 衡，其中胚胎性横纹肌肉瘤（ERMS）占 67%，腺泡型横纹肌肉瘤（ARMS ）占33% ，患者年龄大于10 岁的占21% ；IRS 肿瘤分组为Ⅲ组的占86%；伴淋巴结转移N1 的 患者占16%。最常见的肿瘤原发部位为脑膜旁（占32% ）和“其他”部位（占23% ）。 对存活患者中位随访5 年结果显示，3 年EFS 和OS 在维持治疗组和标准治疗组分别为 ：EFS 为78.4% （95%CI：71.5~83.8 ） 对72.3% （95%CI：65.0~78.3，P=0.061） ；OS 为87.3% （95%CI：81.2~91.6 ）对77.4 （95%CI：70.1~83.1，P=0.011）。维 持治疗组的毒性反应可控：3~4 级中性粒细胞减少伴发热的患者比例为25%，4 级神经 毒性比例为1.1%。 结论：在标准治疗后加上维持治疗可显著延长高危RMS 患者的OS，结果支持将维持 治疗纳入未来EpSSG 的研究中。 COG AAL0434：奈拉滨在初诊T 细胞恶性肿瘤的一项随机试验 Kimberly P. Dunsmore, Stuart Winter, Meenakshi Devidas, et al. 摘要 （Abstract number: 10500） 背景：奈拉滨Nelarabine （NER ）是一种T 细胞特异性药物，FDA 批准其用于至少 两种化疗方案治疗失败的患者。COG AAL0434 试验评价初诊T-ALL 和T-LL 患者在接 受增强BFM （ABFM ）方案化疗中加入奈拉滨后，其安全性和有效性。 方法：AAL0434 纳入2007—2014 年期间了 1895 例患者，对接受ABFM 方案治疗 的患者，进行2 ×2 随机分组。患者随机接受递增剂量甲氨蝶呤（无亚叶酸钙解救）联 合培门冬酰胺酶（CMTX ）或大剂量MTX 含亚叶酸钙解救（HDMTX ）。中、高危险度 2 的T- ALL 和T-LL 患者随机分为接受或不接受6 程NEL 650mg/m /d ×5 天的治疗。中度 和高危T-ALL 患者接受预防性治疗（1200 cGy）或（1800 cGy，CNS3 ）治疗量的头颅 照射。诱导失败的T-ALL 患者均非随机接受HDMTX + NEL 治疗。 结果：所有随机 T-ALL 患者，4 年无病生存率（DFS ）和总生存率（OS ）分别为 84.3 ± 1.1%和90.2 ± 0.9% 。随机分为NEL 组（n ＝323 ）和无NEL 组（n ＝336 ）的 T-ALL 患者4 年DFS 率分别为88.9 ± 2.2%和83.3 ± 2.5% （P ＝0.033