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课件:癌症与艾滋病的基因治疗.ppt
* 三.基因治疗存在的问题 (2)基因治疗的困难 ① 基因治疗的进展,依赖于基础理论研究的突破,而且并不是说知道了致病基因,人类就有办法对付它了。更何况,目前对很多基因病的致病基因,及其基因间相互作用的机理尚不清楚。 ② 要寻找合适的靶细胞,让转入的基因在患者体内能持久地发挥作用。 ③ 每个靶细胞只能整合入一个基因。体内生化物质是处于一种动态平衡状态,基因表达产物少了不行,多了也不行。 ④ 要选择、构建合适的载体。现在常用的载体是病毒,尤其是反转录病毒,虽然它们都进行了无害化处理,但是科学家还是报道了接受基因治疗的人易患癌症的事实。 ⑤ 现在还缺乏令人满意、有效地将目的基因导入受体细胞染色体定点位置的办法。 * (3)基因治疗是否必要和安全 有人认为没必要搞基因治疗,其理由是: ① 基因治疗是支持了劣生,阻碍了人种进化; ② 需要进行基因治疗的人很少,但是研究和实施基因治疗得花费大量金钱,这样势必造成医疗资源需求转移; ③ 目的基因随机地整合入受体细胞染色体,会不会引发突变、癌变等严重后果,或者发生基因沉默; ④ 基因治疗技术有可能被滥用,比如用于去掉不想要的基因,加入想要的基因,即用于人种的改造等。 三.基因治疗存在的问题 THANK YOU SUCCESS * * 可编辑 可编辑 可编辑 * 癌症和艾滋病的基因治疗 一、基因治疗与癌症 二、基因治疗与艾滋病 三、基因治疗存在的问题 * 基因治疗: 凡是将新的遗传物质转移得到某一个体的细胞内,使功能不正常的基因、功能正常的基因但表达量很低的基因、机体本身不存在的外源基因得到正常表达,或者降低、抑制机体基因的表达,从而达到治疗的目的,这种治疗方法就称为基因治疗。 一、基因治疗与癌症 * 关于癌症 癌症: 恶性肿瘤,由各种致癌物质、致癌因素的作用下导致身体正常细胞发生癌变的结果。 癌细胞特点: 无限制无止境的增长,使患者体内的营养物质被大量消耗,癌细胞释放多种毒素,是人体产生一系列症状。 * 与癌症相关的基因 癌基因: 是指人类或其他动物细胞固有的一类基因。又称转化基因,它们一旦活化便能促使人或动物的正常细胞发生癌变。 原癌基因: 原癌基因是细胞内与细胞增殖相关的基因,是维持机体正常生命活动所必须的,在进化上高等保守。当原癌基因的结构或调控区发生变异,基因产物增多或活性增强时,使细胞过度增殖,从而形成肿瘤。 * 癌症的基因治疗根据作用机制可以分成两类 调节机体免疫 利用正常细胞和肿瘤细胞的差异 * 癌症基因治疗法 1.导入细胞因子基因进行治疗 2.导入抑癌基因的基因治疗 3.导入MHC的基因治疗 4.自杀基因的治疗 5.抗端粒酶疗法 * 许多细胞因子,如干扰素、白介素、肿瘤坏死因子、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子等,都有提高人体免疫力,抑制肿瘤的作用。 1.导入细胞因子基因进行治疗 * 2. 导入抑癌基因的基因治疗 很多肿瘤细胞的某些基因异常表达,被称为癌基因,当他们处于正常状态时,就称为原癌基因 机体正常细胞存在抑制细胞异常增殖的基因,即抑癌基因,它们在细胞周期的调控和细胞凋亡中,起着非常重要的作用 * 3.导入MHC的基因治疗 MHC表达的抗原分为I类和II类 I类抗原分子的正常功能是提供递呈抗原 肿瘤细胞上I类抗原的MHC表达很弱或者不表达,使机体免疫应答不能发生 * 4. 自杀基因的治疗 基本思想: 就是将编码某种特殊酶的基因导入细胞,使无毒的前体药物转变为有活性的毒物,引起靶细胞的死亡。 实际应用: 对消化系统的肿瘤包括肝、结直肠、胃、胰癌的治疗,都证明了确切的疗效。 * 潜在危险 1,自杀基因的作用机制尚不完全清楚,有可能是直接细胞毒性效应、旁观者效应、促进免疫反应等的综合结果 2,在前体药物存在的情况下,基因改造的肿瘤细胞能引起未经改造细胞的细胞毒性和死亡 3,自杀基因/前体药物促发的免疫反应的原理目前也不分清楚 * 5.抗端粒酶疗法 端粒酶是癌组织中特异表达的关键酶,与肿瘤细胞无限增殖关系密切。端粒酶在癌细胞表面表达特异性抗原,是癌细胞的标记之一。 已有许多端粒酶肽段应用于实验室及临床研究,具有广阔的应用前景。 * 癌症基因治疗存在的关键问题 1,抗癌基因导入的载体系统问题 转染性载体: 利用化学或物理方法增加细胞膜的通透性而将DNA转染入细胞内,这种方法包括脂质体和基因枪等。 转导性载体: 利用病毒对细胞的天然亲和力把遗传物质引入宿主细胞。 * 常见的载体系统
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