药物临床试验机构-泰州人民医院.doc

泰州市人民医院药物临床试验机构资格认定——试验设计技术要求规范 - PAGE 10 - 泰州市人民医院药物临床试验机构资格认定——试验设计技术要求规范 - PAGE 1 - 文件名称 药物临床试验方案设计规范 文件编码 JG-GF-001-01 起草人 审核人 批准人 页 数 10 批准日期 颁发日期 生效日期 执行日期 药物临床试验方案设计规范 目 的：按照国家药物临床试验有关规定，制定药物临床试验方案设计规范，遵循专业原则和统计原则,确保试验方案设计的规范性和可行性。 适用范围：适用于药物临床试验机构及各专业组。 设计规范： 临床试验方案叙述了试验的背景、理论基础和目的，试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和试验完成的条件。 2003年9月1日国家食品药品监督管理局颁布实行新的《药物临床试验质量管理规范》，其中对临床试验方案作了规定。临床试验开始前应制定试验方案。该方案必须符合《药品注册管理办法》、《药物临床试验质量管理规范》，经过由申办者、主要研究者、统计学家和管理人员参加的临床协调会充分讨论，由主要研究者与申办者共同商定、修改完善并签字，报伦理委员会审批后实施。 1. 临床试验方案设计应遵循的原则： 专业原则 药物临床研究的任务是以志愿者或病人为对象，检验药物的安全性和有效性，并在对比的基础上评价其优劣。因此应遵循以下专业原则： 1.1.1必须符合医学伦理学要求； 1.1.2必须已有研究基础，确知该药对人体无严重不良反应； 1.1.3必须有明确的研究目的和具体的实施方案； 1.1.4必须有统一的检测指标，执行规程和研究进度； 1.1.5必须有统一的纳入标准，排除标准，诊断标准，分型标准，疗效判断标准，剔除（中途撤除）标准，不良反应监测项目，紧急情况应变处理措施等。在多中心研究时尤为重要。 统计原则 1.2.1重复：药物临床研究应有一定的重复例数。新的审评办法提出两项规定，即应符合统计学要求，同时又不得少于规定的最低例数。 1.2.2随机：随机是使干扰因素受到随机安排，减少偏因影响。近年主张应用分层分段均衡随机或对应均衡随机。 1.2.3对照：一般以典型药物或安慰剂为对照组，改变剂型者以原剂型为对照组。对照组应做到“同时、同地、同条件”，并使各组病人情况有良好的可比性。 2. 临床试验方案设计的内容包括： 2.1 方案封面：药品名称、方案编号、试验方案题目、申办单位、试验负责单位、试验参加单位、试验方案设计起草、统计设计、讨论、审签、版本日期。 方案首页：目的是让研究者对本次临床试验有一个初步的印象。所以在方案首页上方除写有“＊＊药＊期临床试验方案”外，其下方有该项研究的题目，题目能体现该临床试验的试验药和对照药名称、治疗病症、设计类型和研究目的。 此外，首页上还应有申报主办者试验方案编号(或国家食品药品监督管理局批准临床试验的批件号)；申办者单位名称；本次临床研究的负责单位；试验方案的设计者姓名；统计分析负责者；以及方案制定和修正编号与日期。如果是多中心研究，还可增加一页列出参加临床试验的医院名称和各中心负责研究者姓名、资格、地址、联系方式等，本次临床试验的临床监查员姓名。 方案目录：列出整个临床报告的内容目录和对应页码。 2.4 方案摘要：方便研究者对方案的快速了解。内容可包括试验药物名称、研究题目、试验目的（主要目的、次要目的）、有效性评价指标(包括主、次要指标)、安全性评价指标、受试者数量、给药方案、疗程和试验进度安排等。 缩略语表 临床研究报告中所用的缩略语的全称。 4. 方案正文： 4.1 临床试验的题目和立题理由。 4.1.1 题目应体现试验药和对照药的名称，治疗适应症，临床试验的类期，设计类型和研究目的。如＊＊药与＊＊药对照治疗＊＊（病症）评价有效性和安全性的随机、双盲、多中心临床试验。 4.1.2 立题理由：简单介绍试验药品的研究背景，包括试验用药品的名称、药物的组方(处方组成、药效成分或部位)；适应病症；临床前药理、毒理结论；国内外临床研究现状（剂型改变、适应症改变、给药途径改变）；已知研究结论（有效性、安全性）；已知对人体的可能危险与受益；研究的合理性，目标人群，治疗措施，研究时限等。 4.2 试验的目的和目标。 4.2.1 在试验目的中，应明确提出能说明主要目的的主要指标，以及还能说明其它目的的次要指标。主要指标应选择易于量化、客观性强的指标，并在相关研究领域已有公认的准则和标准。主要指标数量应严加控制。次要指标是指与试验主要目的有关的附加支持指标，也可以是与试验次要目的有关的指标，在设计时也需明确说明与定义。 4.2.2 如果从与试验目的有关的多个指标中难以确定单一的主要指标时，可以将多个指标组合起来构成一个复合指标，作为主要研究指标。如临床上常采用的量