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异基因造血干细胞移植治疗儿童血液病 [标签:来源] 　　【摘要】 目的 探讨异基因造血干细胞移植治疗儿童血液病的价值。方法 采用异基因造血干细胞移植治疗11例儿童血液病，其中再生障碍性贫血2例、白血病7例、骨髓异常增生症1例、非霍奇金淋巴瘤1例；预处理采用氟达拉滨/环磷酰胺(FLU/CTX)或全身放疗/环磷酰胺(TBI/CTX)，观察患儿的临床治疗效果。结果 10例患儿均移植成功，9例患儿生存，其中7例无病存活，存活最长时间为5．5年； CMV感染3例，继发出血性膀胱炎1例，继发弥漫性GVHD 1例。结论 异基因造血干细胞移植是治疗儿童血液病的有效方法，值得临床进一步推广。 　　【关键词】血液病；儿童；干细胞；移植 　　 　　【Abstract】 Objective To investigate the value of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for treatment of children with hematonosis.Methods 11 children with hematologic disease were therapied through allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,including aplastic anemia 2 cases,leukemia 7 cases,myelodysplastic syndrome 1 cases,and Non-Hodgkin’s lymphoma 1 cases.The preconditioning were performed with Fludarabine/Cyclophosphamide or Total body irradiation/Cyclophosphamide protocols.And to observe the clinical effect of patients.Results Engraftment was successful in 10 children with hematonosis,9 children were alive and 7 were event free survival,the longest survival time was 5．5 years;CMV infection were 3 cases,Hemorrhagic cystitis was 1 case,secondary diffuse GVHD 1 case.Conclusion Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is an effective methods of treating childhood hematonosis,and is worth being spreaded in clinical practice. 　　【Key words】Hematonosis;Children;Stem cell;Transplantation 　　 　　 　　目前造血干细胞移植(hematopoietic stem cells trans-plantation，HSCT)已经成为小儿血液系统疾病，如白血病、再生障碍性贫血、骨髓异常增生症及淋巴瘤等疾病的一种有效治疗方法。根据造血干细胞来源的不同HSCT可分为：自体HSCT(auto-HSCT)和异基因HSCT(allo-HSCT)。allo-HSCT包括血缘相关和非血缘相关供体HSCT，异基因造血干细胞可来自骨髓、动员的外周血造血干细胞和脐血。相比而言，脐血来源广、采集方便、对供者无害，同时移植物抗宿主病(GVHD)的发生率低，因此，脐血作为造血干细胞的重要来源已被广泛应用于血液系统疾病的治疗。近4年来本院采用异基因造血干细胞移植治疗11例血液病患儿，取得较满意的疗效，现报告如下。 　　1 材料与方法 　　1．1 一般资料 本组11例，男6例，女5例；年龄2．5~12．6岁,平均7．8岁。白血病7例，其髓细胞性3例、淋巴细胞性4例，再生障碍性贫血2例，骨髓异常增生症1例，非霍奇金淋巴瘤1例。移植前所有患者无中枢神经系统浸润,无明显心、肝、肾等重要脏器功能障碍，无严重出血等并发症。2例白血病患儿合并临床不易控制的感染。 　　1．2 移植方式 同胞脐血移植2例、非血缘脐血移植6例，同胞骨髓移植1例、同胞外周血干细胞移植2例。 　　1．3 预处理方案 本组病例采用氟达拉滨(FLU)/环磷酰胺(CTX)或全身放疗(TBI)/环磷酰胺(CTX)为基础的预处理方案。FLU