第五章基因药物专题.pptVIP

生物制药技术;; ;1.概念 基因：染色体上的DNA片段，是遗传信息结构和功能 的基本单位。 基因 决定 生老病死 控制 高矮胖瘦 影响 喜怒哀乐 基因组：某一生物的细胞中所带有的全部遗传信息。;基因与疾病 基因与人类的疾病密切相关： 遗传病是由于基因先天缺陷所致; 肿瘤的发生涉及多种基因改变, 包括癌基因激活或抑癌基因失活; 高血压, 糖尿病等多基因病也涉及到多种基因的改变; 由病原体所致的传染病也和人体基因密切相关, 存在易感人群和???受人群. ;;;基因治疗的必要条件;研究基因治疗的三个基本步骤寻找适当的靶细胞导入目的基因基因表达;分类;体细胞基因治疗始终需要考虑的问题基因转移的效率治疗的特异性基因表达的持久性及其调节治疗的毒副作用  什么疾病 什么基因 什么载体 什么靶器官和靶细胞 什么基因导入方法;二、基因治疗和传统的基因工程的区别 　 二者都着眼于寻找可治病或有其他应用价值的“目的基因”。 基因工程： 目的基因——载体——导入大肠杆菌、酵母和哺乳动物细胞——体外表达所需要的蛋白——经过分离纯化获得能用于治疗或其他用途的蛋白纯品, 最终是制造出一种蛋白类的药物。;