【医院科室学习-课件】_临床试验.pptxVIP

临床试验(Clinical trial);教学目标;内 容;1. 概述;流行病学实验研究是流行病学最重要的研究方法之一。常用于: 生物制品预防效果和药物或新疗法的治疗效果评价 非传染病和原因不明疾病的病因研究 评价预防保健措施效果和保健工作质量。;同质 总体;特征 ; 3. 每一个研究对象都必须是来自同一个合格总体的抽样人群，并且被随机地分配到两组（或多组）实验和对照组中； 　4.必须有较严格的平行的对照组，与各实验组均衡可比，这样才能将获得的实验结果归于所研究的措施； 　5. 本质是实验而非观察，因为研究的措施是由研究者加之于研究对象而非研究对象本身具有或者自然获得的。;与队列研究的异同;按研究场所划分 临床试验（clinical trial） 现场试验（field trial） 社区试验（community trial） 个体试验（individual trial） 按所具备设计的基本特征划分 真实验（true experiment） 类实验（quasi-experiment） 即半实验（semi-experiment）;对结果可以进行标准化评价 实验组和对照组的可比性好 外部因素对结果的影响小 可以验证因果关系;设计和实施比较复杂 研究对象对一般人群缺乏代表性，影响实验结果推论到总体 研究对象的依从性不易保证，有时还会发生医德方面的争议。;临床试验（clinical trial）; 临床试验研究的结构示意图;临床试验的特点;2.临床试验设计的基本要素; 即干预措施如：药物、疗法、手段等 选择研究因素应该注意的问题： 研究因素的性质和强度 研究因素的灵敏度和特异度 研究因素的数量 研究因素的标准化;选择研究对象需注意： 统一、明确的入选条件和排除标准 干预试验必须证实确属对人体无害 研究对象需症状、体征明显，配合，依从性好 特殊人群（老弱幼孕）应排除 ;研究对象知情同意 ;样本量的影响因素 ;样本含量计算 ;样本含量计算;二、 临床试验设计要素;选择效应评价指标基本原则;3.临床试验设计的基本原则;（1）对照(control);　②最大可能地避免下列因素或现象对临床试验研究结果的影响： 不能预知的结局（unpredicable outcome） 霍桑效应（Hawthorne effect） 安慰剂效应（placebo effect） ③确定不良反应;对照的??型;同期非随机对照临床试验;对照的类型;标准对照(standard control);空白对照(blank control);实验对照(experimental control);对照的类型;自身对照;研究对象;优点：既有同期的随机对照，又有前后的自身对照，从理论上讲是最严格、最合理的试验类型。 局限性：仅适用于病程长且病情稳定的疾病。每个阶段的开始，组间的病情都应具有可比性，加大了实施的难度，限制了应用。;历史对照;相互对照;（2）随机化(randomization)分组;简单随机分组（simple randomization） 掷硬币、抽签、使用随机数字表或系统随机化法 区组随机分配（block randomization） 病例分成例数相等的若干区组，区组内随机分组 分层随机分组（stratified randomization） 按照年龄、民族、性别等 整群随机分组（cluster randomization） 按照社区或团体分层;例：分层随机分组;(3)盲法; 不能避免观察者和设计者的主观偏倚，易造成实验组和对照组的不均衡。; 方法复杂，较难实行；一旦出现意外，较难及时处理。;实际实施起来很困难。;临床试验研究现场选择 ;临床试验观察期限确定 ;临床试验资料整理分析的基本思路： ①观察人群接受干预措施的情况 ②实验组和对照组接受干预措施的人数占实验初规定人数的比例 ③接受干预措施的实验组和对照组的可比性分析 ④实验组和对照组的发病率、死亡率、病死率、治愈率 ⑤比较实验组和对照组的发病率、死亡率、病死率、治愈率，并评价干预因素对疾病的影响。 ;有效率;试验的实施 ;流行病学实验偏倚的控制;试验的伦理学问题 ;防治效果是否从RCT中获得 是否报告了全部的临床结果 是否详细介绍研究对象的情况 是否同时考虑临床意义和统计学意义 是否介绍防治措施的实用性 论文结论中是否包括了全部研究对象;常用临床试验设计;Randomized Controlled Trial, RCT;优点： 重复性好，均衡性好，结果可靠 对结果易于解释 结果真实性高 缺点： 要求条件高，设计严密 费时、费力、费钱 结果外推应谨慎 ;自身前后对照试验;优点： 患者乐于接受 代表性好