2018年基因治疗之应用深度分析报告.pdfVIP

２０１８年基因治疗之应用深度分析报告 内容目录 一、肿瘤和遗传疾病是基因治疗的主战场 4 二、CAR-T：“离体”基因治疗目前最成功的应用 4 （一）十年磨一剑，CAR-T 巨轮终扬帆起航 5 （二）血液肿瘤小试牛刀，实体瘤千亿市场才是星辰大海 8 三、地中海贫血：基因治疗有望颠覆现有治疗方案 14 （一）现行方案均有瑕疵，基因治疗一劳永逸 14 （二）多方竞相入场，Bluebird 进度领先 15 四、镰刀型细胞贫血：基因编辑或将抹除自然选择的“印迹” 17 （一）源于基因突变，终于基因编辑 17 （二）基因治疗替代空间大 18 五、艾滋病：从偶然医疗事件到基因治疗 20 （一）基因治疗有望治愈艾滋病 20 （二）市场空间巨大，行业发展尚处早期 22 六、血友病：基因治疗让“外伤出血”不再可怕 25 （一）基因治疗或将终结凝血因子时代 25 （二）多款产品临床表现优异，有望近年上市 26 七、溶瘤病毒：从“恶魔”到“天使”的华丽变身 29 （一）多重机制协同作用，溶瘤病毒或成新一代抗癌利器 29 （二）国内外积极布局，多个产品已处临床后期 33 八、相关标的 35 （一）南京传奇（金斯瑞生物科技）：国内CAR-T 行业的领跑者 35 （二）复星凯特（复星医药）：技术与资本的强强联合 36 （三）药明巨诺（药明康德）：专注细胞免疫治疗 36 （四）诺思兰德：另辟蹊径，下肢动脉缺血治疗效果好 37 九、风险提示 37 图表目录 图1：基因治疗临床应用总览 4 图2 ：CAR-T 的基本原理 5 图3 ：CAR-T 治疗操作流程 6 图4 ：CAR-T 的发展历程 6 图5 ：2026 年六国（美法德意西英）血液肿瘤药物预计市场格局 9 图6：2012-2035 年国内血液肿瘤新增患病人数 9 图7：2025-2035 年国内血液肿瘤CAR-T 治疗预计市场规模 9 图8 ：2012-2035 年全球/ 中国癌症新增和死亡人数 10 图9 ：2013-2022 年全球肿瘤药物支出 10 图10：全球CAR-T 疗法临床试验地区分布 11 图11：全球CAR-T 临床试验在疾病领域的分布 11 图12：地中海贫血致病机制 14 图13：地中海贫血主要治疗方案 15 图14：我国α-地中海贫血发病率区域分布 16 图15：我国β-地中海贫血发病率区域分布 16 图16：2012-2022 年全球α-和β-地中海贫血症治疗预计市场空间 16 图17：镰刀型细胞贫血症致病机制 18 图18：2015 年全球镰刀型细胞贫血症新生儿患者分布 19 图19：2012-2022 年全球镰刀型细胞贫血症治疗预计市场空间 19 图20 ：HIV 致病机制 20 图21 ：世界首例艾滋病治愈者——蒂莫西·雷·布朗 21 图22 ：艾滋病基因治疗（TALEN）原理 21 图23 ：2014-2022 年全球抗病毒类艾滋病治疗药物预计市场格局 22 图24 ：2016 年全球HIV 携带者地域分布 23 图25 ：2007-2016 年我国艾滋病发病率和死亡率 23 图26 ：2014-2022 年全球抗病毒类艾滋病治疗药物预计市场空间 24 图27 ：血友病致病机制 26 图28 ：2016 年全球血友病患者地域分布 27 图29 ：2016 年各国血友病发病率 28 图30 ：2013-2024 年全球血友病治疗预计市场空间 28 图31 ：2012-2018Q1 样本医院凝血因子销售额 28 图32 ：溶瘤病毒作用机制 30 图33 ：溶瘤病毒静脉给药需要克服的障碍 31 图34 ：不同溶瘤病毒临床使用情况 33 图35 ：2016-2023 年全球溶瘤病毒疗法预计市场空间 34 表1：已上市的白血病靶向药物 7 表2 ：2035 年国内血液肿瘤CAR-T 治疗预计市场规模 10 表3 ：已上市的CAR-T 产品参数对比 10 表4 ：全球进展较快的CAR-T 项目 12 表5 ：国内进展较快的CAR-T 项目（截至2018.6.28 ） 12 表6：全球地中海贫血症基因治疗临床进展（截至2018.6.22 ） 17 表7：全球镰刀型细胞贫血症基因治疗临床进展 20 表8 ：全球艾滋病基因治疗临