《新型冠状病毒肺炎抗病毒治疗及预防新药临床试验技术指导原则（试行）》.pdfVIP

一、概述 1 （一）目的和适用范围 1 （二）疾病特征2 二、早期临床试验3 三、探索性临床试验5 四、确证性临床试验5 （一）新型冠状病毒肺炎治疗性研究5 1.研究目的6 2.总体设计6 3.试验人群7 4.给药方案及研究周期8 5.有效性终点9 6.评估及随访时间12 7.安全性指标及风险控制13 8.统计学考量13 （二）新型冠状病毒肺炎预防性研究14 1.研究目的14 2.总体设计14 3.试验人群15 4.给药方案及研究周期15 5.有效性终点15 6.随访时间17 7.安全性指标及风险控制17 一、概述 （一）目的和适用范围 2019 年底以来的新型冠状病毒肺炎疫情波及全球，由于有 效的治疗手段非常有限，临床预防和治疗仍存在困难，新药 的研发也成为临床急需。目前已有众多防治药物进入临床试 验阶段。而新型冠状病毒肺炎是新出现的病种，与以往病毒 性感染既有相似之处，又有不同之处，临床表现、疾病过程、 对治疗的反应，以及疾病预后均有其特点。因而，药物临床 试验如何结合疾病特点和临床实践进行针对性的设计， 以期 在有限的临床资源中，高效地获得科学、规范、可比的试验 结果，成为重要的问题。 为促进新型冠状病毒肺炎抗病毒药物研发，规范临床试 验设计，特制定本指导原则。本指导原则适用于预防、治疗 新型冠状病毒肺炎的化学药物和生物制品 （预防用疫苗和恢 复期血浆治疗除外）。 本指导原则对临床试验方案的设计及需要重点关注的问 题进行了讨论，旨在为新型冠状病毒肺炎抗病毒药物的临床 试验设计、实施和评价提供一般性的技术指导和参考。由 1 于此类药物的临床实践和临床试验仍处于探索和发展阶段， 本指导原则也会随着这些研究的进展而不断修订和完善，现 阶段仅为基于目前认识及疫情控制需要下的考虑。申请人和 研究者有创新性的设计也可与监管机构进行沟通交流。 本指导原则的使用应遵守我国的相关法律、法规和规章， 并与其他相关技术指导原则相互参考使用。 （二）疾病特征 新型冠状病毒属于β属冠状病毒，有包膜，颗粒呈圆形 或椭圆形，常为多形性，直径在 60-140nm。具有较强的传染 性，人群普遍易感，主要引起急性呼吸道感染性疾病，最常 见的症状为发热和咳嗽，严重者可引起呼吸窘迫综合征甚至 多器官功能衰竭。其主要传播途径为呼吸道飞沫和密切接触 传播，也存在经气溶胶传播的可能。传染源主要是新型冠状 病毒感染的患者，无症状感染者也可能是传染源。此外，目 前全球已报道有多种新型冠状病毒变异株的出现，给治疗和 预防带来了更多困难和挑战。 基于目前流行病学调查，潜伏期一般 1-14 天，多为 3- 7 天。以发热、干咳、乏力为主要表现，部分患者以嗅觉、味 觉减退