《药物临床试验数据管理与统计分析计划指导原则》.pdfVIP

1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 18 2021 9 19 20 21 一、前言1 22 二、数据管理计划2 23 （一）一般考虑2 24 （二）基本内容2 25 1. 试验概述2 26 2. 数据管理流程及数据流程3 27 3. 采集/管理系统3 28 4. 数据管理步骤与任务4 29 5. 质量控制7 30 三、统计分析计划7 31 （一）一般考虑7 32 （二）基本内容8 33 1. 试验概述8 34 2. 估计目标9 35 3. 样本量10 36 4. 分析数据集11 37 5. 统计分析方法11 38 6. 多重性考虑15 39 7. 期中分析15 40 四、参考文献15 41 附录 1：词汇表18 42 附录2：中英文对照表21 43 44 45 46 47 一、前言 48 药物临床试验过程中，制订规范的数据管理计划有助于获得 49 真实、准确、完整和可靠的数据，严谨的统计分析计划有助于保 50 证统计分析方法的合理性和结论的可靠性。因此，申办者有必要 51 依照临床试验方案对数据管理工作和统计分析内容制定详细的 52 计划。 53 虽然我国 《药物临床试验质量管理规范》中对药物临床试验 54 数据管理与统计分析进行了原则要求，且原国家食品药品监督管 55 理总局已发布了 《药物临床试验数据管理与统计分析的计划和报 56 告指导原则》，但是随着近年来临床试验数据管理与统计分析方 57 法的不断发展，如电子源数据采集系统的广泛应用，以及 ICH E9 58 （R1）《〈临床试验的统计学原则〉指导原则的增补：临床试验 59 中的估计目标与敏感性分析》的出台和实施，对临床试验的设计、 60 实施、数据收集和分析等方面的理念和实践都产生了影响。为了 61 适应这些新的变化，现对 《药物临床试验数据管理与统计分析的 62 计划和报告指导原则》进行修订，更新数据管理计划与统计分析 63 计划的技术要求，同时不再对数据管理报告和统计分析报告的内 64 容撰写提出具体要求，建议申办者参考申报资料要求和 ICH E3 1 65 等相关指导原则。 66 二、数据管理计划 67 （一）一般考虑 68 数据管理计划由数据管理人员依据临床试验方案书写，详细、 69 全面地规定并记录某一特定临床试验的数据管理任务，包括人员 70 角色、工作内容、操作规范等。数据管理计划应在试验方案确定 71 之后、第一位受试者筛选之前定稿，经批准后方可执行。通常， 72 数据管理计划需要根据实际操作及时更新与修订。 73 数据管理工作涉及数据管理、临床研究者、统计分析、医学 74 事务、临床监查、临床稽查等单位或部门。数据管理的职责可分 75 为负责、参与、审核、批准等，各单位/部门在数据管理各步骤 76 的职责不尽相同。数据管理计划需明确参与数据管理的相关组织 77 及人员职责。数据管理各步骤需建立并遵循相应的标准操作规程， 78 数据管理计划应列出项目所遵循的标准操作规程清单。 79 （二）基本内容 80 数据管理计划应全面且详细地描述数据管理流程、数据采集 81 与管理所使用的系统、数据管理各步骤及任务，以及数据管理的 82 质量保障措施。 83 1. 试验概述 84 简要描述试验方案中与数据管理相关的内容，一般包括研究 85 目的和总体设计，如随机化方法及其实施、盲法及设盲措施、受 2 86 试者数量、评估指标、试验的关键时间节点、重要的数据分析