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血友病的治疗和风险版本 第一页，共29页。 Ⅶ、Ⅷ、Ⅸ Ⅲ（组织因子）Ⅳ（Ca2+)、Ⅴ Ⅰ(纤维蛋白原) Ⅱ (凝血酶原） Ⅹ、Ⅺ、Ⅻ、XⅢ 、vWF 参与凝血的凝血因子 第二页，共29页。 血友病是一种出血性疾病 血友病 血友病患者的血液中由于缺少或缺乏某种凝血因子，使得血液难以形成血凝块，所以出血时间比平常人长，但出血速度并不比常人快。 丁秋兰,等.血友病诊断和治疗的专家共识.《临床血液学杂志》 2010年01期 第三页，共29页。 血友病的严重性取决于凝血因子缺乏程度 凝血因子 凝血因子是血液中一种促进血液凝固、控制出血的蛋白质。 血浆中有很多种凝血因子，要用一个罗马数字来为每一种因子命名，例如： VIII=8 IX=9 血友病类型： VIII(八)因子含量低的人患有血友病A IX(九)因子含量低的人患有血友病B 根据凝血因子浓度的高低，血友病可被分为轻、中、重型： 严重程度 正常 VIII因子或 IX活性： 50% ~150% 轻型 5%-30% 中型 1% - 5% 重型 1% 第四页，共29页。 出血是血友病的重要临床特征 出血最经常出现在这些关节或肌肉内。 踝关节 膝关节 肘关节 小腿肌肉 大腿肌肉 上臂肌肉 最常出血的关节 最常出血的肌肉 第五页，共29页。 补充凝血因子是血友病唯一有效的止血方法 替代治疗 血友病为终身携带疾病，目前尚缺根本治疗方法 替代治疗——注射凝血因子，是唯一有效的止血方法 “凝血因子就像粮食，只要能够及时补充，血友病人可以像正常人一样生活。 ” ——杨仁池 中国医学科学院血液病医院血液内科主任医师 丁秋兰,等.血友病诊断和治疗的专家共识.《临床血液学杂志》 2010年01期 第六页，共29页。 血友病 分型 甲型血友病 缺乏八因子 约占85% 乙型血友病 缺乏九因子 约占15% 第七页，共29页。 血友病的替代治疗 替代治疗，就是用静脉输注凝血因子替代病友体内所缺乏的凝血因子来进行治疗。 第八页，共29页。 血友病疾病管理系统项目出台背景 中国现有的甲型血友病治疗手段 新鲜冰冻血浆在2-4?C下解冻后的白色絮状沉淀物，含FⅧ, vWF、Fg、FXⅢ和FN等血浆因子。 冷沉淀 血源性 凝血因子VIII 由新鲜血浆分离纯化而得，含FVIII约15-40IU/ml。 血浆 重组 凝血因子VIII 通过基因重组技术，不依赖血浆生成FVIII，rFVIII活性4000u/mg蛋白 健康献浆员 第九页，共29页。 种类 优点 缺点 新鲜冰冻血浆 含各种凝血因子 输血量太大，造成心脏负担。 可能带有感染源 冷沉淀 含因子Ⅷ、vWF等 可能带有感染源 浓缩因子Ⅷ 纯度高，容易保存及方便携带 可能带有感染源 基因工程制造因子Ⅷ、Ⅸ 避免病毒感染，不受血浆来源短缺的限制，可大量制造。 价格昂贵 血友病治疗产品的比较 第十页，共29页。 治疗方案 剂量 公式 方法 输注1u/kg可提高血浆FⅧ水平达2% 体重(kg)×欲达FⅧ水平×0.5 例如:50kg×40(欲达FⅧ水平%)×0.5 = 1000u 每8-12h一次;或连续静脉输注 第十一页，共29页。 第十二页，共29页。 连续输注可以持续稳定，节约用量 第十三页，共29页。 内容提要 甲型血友病的替代疗法 1 血液制品的安全性 3 2 第十四页，共29页。 Overview 对安全的需求 促使血友病治疗手段不断进步！ 第十五页，共29页。 血浆浓缩制剂， 第一个抗血友病因子面市: Hemofil? 70年代 早期 70年代 晚期 80年代 早期 80年代 晚期 改进病毒灭活技术，加强对献浆员筛查 热处理血浆制品 80年代 中期 75%-95%的血友病患者HBV阳性 70 ％的患者有非甲非乙型肝炎 3名血友病患者被检出HIV 80%的血友病患者HIV阳性 90年代 早期 二十世纪 60年代 75%血友病患者HCV阳性 分离出乙肝病毒 血友病患者是血源性病毒传染的易感人群 第十六页，共29页。 中国病毒感染的检出率相对国外较少的原因： 1.凝血因子VIII使用量较少 2.病毒感染检查较少 3.血友病患者管理、登记尚不健全 中国血友病患者病毒感染情况 From NNHF data 2007-2008 by 王学锋, 等 第十七页，共29页。 现有的血友病治疗足够安全了吗？ 当前技术水平生产出的血浆制品是安全的；否则它们也得不到（生产/销售）的许可。 HIV事件已经过去了也被解决了。过去十年中没有新生类似的威胁生命的病毒。基于不断提高的安全监控手段，没有或很少有证据提示另一场