X-新药I期临床试验申请技术指南 20180125.docVIP

精品资料 精品资料 PAGE / NUMPAGES 精品资料 附件 新药 I 期临床试验申请技术指南 一、前言 为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员） 申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全 与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。 本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家 食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供 的信息。 本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I 期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据 要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。 本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗 用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。 二、咨询与沟通交流 如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药 审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中 心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。 递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术 审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审 中心召开临床试验申请前会议。 — 1 — 申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质 量，加快后续研究与审评的进程。 三、I 期临床试验申请的技术要求 （一）资料格式及内容 I 期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式 提交，电子资料可以 CD 的形式送交。格式和内容可参照研究人 用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD） 的要求整理提交。 （二）介绍性说明和总体研究计划 介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用 类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床 试验目的等。如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概 述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写 “无”。 总体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依据，主要为 拟定的适应症、受试者人群、受试者数量、给药方案（剂量、给 药间隔、给药持续时间等）、药物安全性评价方法、风险控制计 划等，根据已有信息预期的任何安全性（重要的已确定风险、重 要的潜在风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。 （三）研究者手册 研究者手册是有关试验药物在进行人体研究时已有的药学、 非临床与临床研究（如有）资料总结 ，旨在为临床研究者提供 所研究药物的信息，以保证受试者安全。 — 2 — 当有新的重要信息时，申请人应及时更新研究者手册，使其 包括对研究药物的所有重要研究信息的总结。更新的研究者手册 应及时报送药审中心。研究者手册的格式和内容可参照 ICH E6 有关章节撰写。 研究者手册应包括如下内容： 1.封面页：包括药物名称，注册申请人名称，完稿或更新日 期以及版本号； 2.目录：列出所有的一级标题、二级标题以及相应的页码； 3.保密声明； 4.概述：介绍药物种类，拟定适应症及药理特征； 5.新药名称与理化性质：简要说明药物的名称、化学名（如 有）、分子量、分子式、结构式（如有）、理化特性、剂型、根据 已有的稳定性数据拟定的临时效期、保存条件、使用注意事项等； 6.非临床研究结果 6.1 药理作用：应包括已完成的用于提示药效的非临床试验 结果。 6.2 毒理研究：分项列出安全药理学试验、单次给药毒性试 验、重复给药毒性试验、遗传毒性试验、生殖毒性试验、致癌试 验以及其他毒性试验。如果有些研究还没有进行或不需要进行， 需要说明理由和依据。 6.3 非临床药代动力学研究：应包括药物的吸收、分布、代 谢及排泄（ADME）。如果有些研究还没有进行或不需要进行， 需要说明理由和依据。 — 3 — 7.已有临床研究或使用资料（如有）：应包括国内或国外现 有的所有临床试验信息及文献资料。 7.1 人体药物代谢动力学 7.2 有效性 7.3 安全性 7.4 上市情况 8.其他 若尚未有新药使用信息，应基于对已有的非临床和临床研究 结果的总结，提供申请人认为相关的信息：可能包括特殊人群、 安全性信息、警告及注意事项、风险控制计划、药物相互作用、 药物过量等。 9.参考文献 （四）临床试验方案 临床试验方案应包含下列信息： 1.研究背景，简述药物的适应症情况，简述药物已有的临床 有效性及安全性资料（如有）； 2.试验目的； 3.预计参加的受试者数量； 4.入选标准和排除标