美国FDA指导原则 用于支持医疗器械的监管决策的真实世界证据.docxVIP

所含建议不具约束力 PAGE 4 用于支持医疗器械的监管决策的真实世界证据 行业和美国食品药品监督管理局工作人员指南 本文件发布日期：2017年8月31日 本文件草案发布日期：2016年7月27日 如果您对由CDRH监管的器械存有疑问， 请发送电子邮箱至CDRHClinicalEvidence@或致电301-796-5997联系监管与生物测定办公室（OSB）。有关此文件中涉及CBER监管器械的问题，请联系交流、外联和发展办公室（OCOD），电话：1-800-835-4709或240-402-8010。 美国卫生与公众服务部 美国食品药品监督管理局 医疗器械和辐射健康中心 生物制品评价和研究中心  前言 公众意见 电子版意见和建议可随时提交至 ，供FDA审议。可将书面意见提交至：美国食品药品监督管理局备案文件管理部（HFA-305），地址为5630 Fishers Lane, Room 1061, (HFA-305), Rockville, MD 20852。在递交所有意见时，请标注编号FDA-2016-D-2153。相关反馈意见可能需要到下次修订或更新本文件时，方可能被FDA考虑实施。 更多副本 CDRH 更多副本可通过互联网获得。您也可以通过电子邮件发送请求至CDRH-Guidance@获取本指南的副本。请使用文件编号1500012，注明您所要求获取的指南。 CBER 您可从如下地址获得本指南的副本：生物制品评价与研究中心（CBER），交流、外联和发展办公室（OCOD），10903 New Hampshire Ave., Bldg. 71, Room 3128, Silver Spring, MD 20993-0002，或致电1-800-835-4709或240-402-8010，或发电子邮件至ocod@，或登录网址/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/default.htm。  目录 TOC \o 1-3 \h \z \u I. 引言和范围 4 II. 背景 5 III. 真实世界证据 8 IV. 可使用RWE的监管情况 9 A. 使用RWE的一般考虑因素 9 B. 21 CFR 812中试验用器械豁免（IDE）要求在RWD收集中的应用 11 V. RWD的特征 12 A. 相关性 13 B. 可靠性 15 (1) 数据获取 15 (2) 数据保证-质量控制 16 VI. RWE使用示例 17 A. 扩展适应症 17 B. 上市后监督研究（第522节） 18 C. 作为批准条件的批准后器械监督 19 D. 对照组 19 E. 补充数据 20 F. 客观性能标准和性能目标 20 VII. 术语表 21  用于支持医疗器械的监管决策的真实世界证据 行业和美国食品药品监督管理局工作人员指南 本指南代表食品药品监督管理局（FDA）目前关于该主题的思考。其不会为任何人创造或赋予任何权利，也不会对FDA或公众产生约束。如果替代方法满足适用的法律法规的要求，则可以使用该方法。如需讨论替代方法，请联系负责实施本指南文件的FDA工作人员。如果您无法确认合适的FDA工作人员，请拨打本指南标题页上合适的电话号码。 引言和范围 FDA发布本指南旨在阐述说明：FDA是如何通过评价真实世界数据来确定是否足以生成各类真实世界证据，以用于FDA的医疗器械监管决策。本指南适用于所有器械，术语定义可参见《联邦食品、药品和化妆品法案》（《FDC法案》）第201(h)条（包括符合器械定义的软件）。 真实世界数据（RWD）是指从各种来源常规收集的与患者健康状况和／或医疗服务相关的数据。 例如，RWD包括电子健康记录（EHR）、赔付和账单数据、来自产品和疾病登记注册的数据、患者生成的数据（包括家用环境设置）以及从移动终端等其他来源收集的数据，可用于了解健康状况。可将RWD来源（例如：登记注册处收集的EHR，以及行政管理和医疗赔付数据库）用作数据收集和分析的基础设施，以支持多种类型的试验设计，包括但不仅限于随机试验（如大规模简单试验）、实效性临床试验和观察性研究（前瞻性和／或回顾性）。 真实世界证据（RWE）是指通过分析RWD得出的关于医药产品的使用以及潜在受益或风险的临床证据。  在适当条件下，来自真实世界的数据可用于支持监管决策。RWD和相关RWE可构成有效科学证据，这取决于数据的特征。本指南不应被解释为以任何方式修正或改变适用于FDA监管决策的现有证据标准；相反，它描述了基于现有证据标准的RWD可用于支持各种FDA决定的情