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第1页/共49页倾向性评分匹配的原理及文献解读第2页/共49页目录CONTENTE倾向性评分匹配的原理介绍01倾向性评分匹配的实例02倾向性评分匹配应用的注意事项03第3页/共49页倾向性评分匹配的原理介绍01第4页/共49页临床研究常见的类型X是否人为分配？Assigned exposure X?NoYes观察性 Observational实验性 Experimental Randomized controlled trials (RCT)Analytic Cross sectional 横断面 Case-control病例对照 Cohort studies 队列第5页/共49页1.RCT研究简介RCT研究的基本流程第6页/共49页1.RCT研究简介 RCT研究被称为是临床防治性研究的“金标准”，是因为在RCT研究中试验组和对照组可以通过“随机分配”的方式平衡混杂因素，比如研究一种药物治疗哮喘的疗效，研究者在招募一些哮喘患者后，将其随机分为试验组和对照组，试验组接受药物治疗，对照组接受安慰剂治疗，治疗一段时间后，如果两组患者的有效率不同，则我们可以认为两组有效率的差异完全是由该药物引起的。因为从理论上说试验组和对照组相比除了该药物外，其他的临床特征都是相同的，或者说是具有可比性。第7页/共49页1.RCT研究简介药物临床试验(GCP)采用的就是严格按照RCT研究标准进行的第8页/共49页1.RCT研究简介RCT研究也有其不可避免的缺陷：①有些研究无法解决伦理问题。如吸烟和肺癌，就不能做RCT研究②RCT研究是在理想条件下对特定人群的干预结局，并不能很好的外推到真实的临床环境中，如：药物的RCT一般都会限制研究人群，年龄有限制，小孩不要，老人不要，有基础疾病的不要，但在真实的临床环境中，如果遇到了这些人群，究竟用不用这个药，用多少，有什么风险…,这些都不清楚。③RCT研究对试验条件要求高，投入也大，一般的小医院很难开展高质量、大样本的RCT。第9页/共49页2.观察性研究简介第10页/共49页2.观察性研究 但相对于RCT研究，观察性的研究就比较“尴尬”了，因为没有随机分组，所以实验组和对照组除了要研究的暴露因素X外，两组基线特征还存在很多差异（也就是混杂因素），因此，两组结局事件的发生就不一定完全由暴露因素X所引起的。第11页/共49页 上市后药物扩大适应症的研究属于药品补充注册的一种，需要研究者进行药物临床研究, 再上报国家食品药品监督管理局，审批通过后才允许在说明书上面增加新适应症。第12页/共49页2.观察性研究简介 时下“真实世界研究”,其实也就是观察性的临床研究，相对于RCT研究，观察性临床研究的研究对象所具有的各种特征是客观存在的，研究者不能对其进行干预，其研究结果更接近实际情况，同时因其较宽的纳入排除标准，使其研究结果更具外推性，实用性更好。第13页/共49页真实世界研究控制混杂方法2006年美国流行病学杂志Am J Epidemiol总结了真实世界研究控制混杂常用的五种方法，包括：1. 多元回归模型调整混杂2. 倾向性评分匹配（PSM）后构建回归模型3. 回归模型调整倾向性评分（PS）4. 回归模型+加权（IPTW）处理5. 回归模型+加权（SMR）处理第14页/共49页3.倾向性评分匹配的原理介绍 混杂偏倚可能改变着研究结果的真实性，从而使观察性临床研究结果的实际运用价值受到相应的限制。观察性临床研究中，是否有效控制偏倚成为其成功与否的关键，在这种情况下，倾向性评分匹配就横空出世了。 20世纪80年代Rosenbaum和Rubin首次提出了了倾向性评分法这一概念。倾向性评分法是运用倾向性评分值来综合所有的观察变量信息从而达到均衡变量、减少偏倚的目的。第15页/共49页倾向性评分匹配SCI论文的写作套路 近年来，倾向性评分的应用越来越火爆，pubmed数据库在2010年专门为使用这一类方法的论文指定了一个主题词。propensity score[MeSH Terms] OR (propensity score matching[Title/Abstract]) OR (propensity-matched analysis[Title/Abstract]) OR (propensity-matched study[Title/Abstract]) OR (propensity score based analysis[Title/Abstract]) OR propensity score[Title/Abstract] 第16页/共49页倾向性评分匹配SCI论文的写作套路各年发表的倾向性评分相关论文分布情况如下图所示：第17页/共49页3.倾向性评分匹配的原理介绍 倾向性评分匹配是倾向性评分法应用的一个方