基因治疗的发展与应用.pptVIP

基因治疗的发展与应用 前言传统的治疗手段包括药物治疗，手术治疗，物理治疗。由于基因分子生物学理论和技术的重大发展，上个世纪90年代，出现了新的治疗手段——基因治疗。其将外源基因导入靶器官、组织或细胞，通过其表达产物，显示生物学效应，防治疾病。是一种改变细胞遗传物质为基础的治疗。基因治疗是基因时代医学的重要内容，也是21世纪治疗学革命的重要组成部分。 基因治疗的介绍基因治疗的基本程序和步骤基因治疗的发展历程基因治疗的案例1234存在的问题与发展前景5 基因治疗的介绍1广义概念将某种遗传物质转移到患者细胞内，使其在体内发挥作用，最终达到治疗疾病的目的。狭义概念将具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。概念 基因治疗的介绍1种 类给药途径直接体内疗法（in vivo）是指将目的基因直接导入体内有关的组织器官，使其进入相应的细胞并进行表达。间接体内疗法（ex vivo）是指在体外将目的基因导入靶细胞，经过筛选和增殖后将细胞回输给患者，使该基因在体内有效地表达相应产物，以达到治疗的目的。 略策基因治疗的介绍11、基因矫正：纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。2、基因置换：指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。3、基因增补：把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功