注射用赤芝孢子多糖-药品临床应用解读.pptx

注射用赤芝孢子多糖

目录01药品基本信息02安全性03有效性04创新性05公平性06公平性

01药品基本信息适应症：神经官能症、多发性皮肌炎、皮肌炎、萎缩性肌强直与进行性肌营养不良以及因免疫功能低下所致的各种疾病。疾病基本情况：进行性肌营养不良症是一组遗传性骨骼肌变性的罕见疾病，病理上以骨骼肌纤维变性、坏死为主要特点，临床上以缓慢进行性发展的肌肉萎缩、肌无力为主要表现，部分类型还可累及心脏、骨骼系统。Duchenne/Becker型肌营养不良遗传方式为X连锁隐性遗传，发病率在各个国家、地区和人种间无明显差异，3600~6000出生男婴中有1例发病。我国的发病率约为1/3853。用法用量：肌肉注射。一次4.5mg，一日1次，2ml灭菌注射用水溶解。1~3个月为一疗程或遵医嘱。

02安全性药品说明书收载的安全性信息?：个别患者有过敏反应国内外不良反应发生情况：在5年内国家未发布安全性警告、黑框警告、撤市信息等信息。根据查询公开报道及文献情况，该产品仅有几例不良反应，且不良反应为轻度。文献中报道不良反应表现为：皮肤及其附件损害。安全性方面优势和不足：赤芝孢子多糖产品中含有多种单糖，氨基酸等物质，氨基酸物质，液体环境中发生化学变化和物理变化的几率相对较大，从而影响药品的质量，同时影响用药的安全性。故注射用赤芝孢子多糖质量标准包括：成品标准，破壁赤芝孢子粉质量标准，赤芝孢子多糖溶液质量标准。新增多项检查：氨基酸、生物碱、蛋白质、鞣质、重金属、腺苷、细菌内毒素等项。采用冻干制剂，避免多糖成分氧化聚合，保证临床用药的安全性和有效性。

03有效性与对照药品疗效方面优势和不足：质量标准中规定重均分子量500-15000,10%大分子部分重均分子量不得大于50000，10%小分子部分重均分子量不得小于1000。有效的保证产品的有效性。临床指南/诊疗规范推荐：第十一次中国中西医结合神经科学术会议，推荐本品对Duchenne型肌营养不良症患者的肌肉有一定的营养作用

04创新性1、工艺创新：全国独家赤芝孢子多糖冻干产品，冻干产品极其严格的控制了含水量，解决了多糖水溶液易氧化和易水解难题，保证了产品的有效成分不降解，减少了杂质的生成。确保了产品的有效性和安全性。2、标准创新：结合冻干产品降低了多糖在水溶液中聚合作用，减少了由于多糖聚合而引起的大分量物质的增加，升级了质控标准，在质量标准中增加了分子量分布的质控方法，确保了患者的用药安全。

05公平性年发病患者总数：DMD以进行性肌肉萎缩和无力为特征，大部分患儿三至五岁发病，十岁左右丧失行走功能，二十岁左右就会因呼吸衰竭、心功能衰竭死亡。我国的年发病率约1/3853,估算全国患者约70000人。弥补药品目录短板：弥补了目录内无治疗进行性肌营养不良罕见病的短板。临床管理难度：采用肌肉注射给药途径，药物吸收速度较快、疼痛较小、进入体内药量较为准确，安全性高。

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