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肺动脉高压突破性疗法获FDA批准上市
重磅信息
3月26日，美国FDA批准默沙东“first-in-class”疗法Sotatercept（商品名：
Winrevair）上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。
Sotatercept是ⅡA型激活素受体（ACVR2A）融合蛋白，可逆转肺动脉壁和右心
室重构，从根本上改变PAH治疗方式，被行业媒体Evaluate评为2024年潜在重
磅疗法之一。
据药融云数据库统计，全球PAH相关药物研发超过900个，其中处于药物发现阶
段的有641个。相关靶点超过200个，比如：ACVR2A、BMPR2、TGF-β、PDGF、
VEGF等。
作为重组技术的全球领导者，义翘神州提供PAH相关的高品质药物靶点蛋白及抗体产品，支
持PAH药物发现和药物开发研究。
01关于Sotatercept
Sotatercept，商品名为Winrevair，是默沙东在2021年以115亿美元购自
AcceleronPharma公司的关键疗法。Sotatercept直接作用于疾病根源，为改善
预后、延长生存期带来新希望。
Sotatercept将ACVR2A经过改造的胞外域与抗体Fc端融合在一起，阻断激活素
与细胞膜上的受体结合，降低激活素介导的信号传导。Sotatercept可逆转肺动
脉壁和右心室的重塑。关键性Ⅲ期临床试验达到主要终点，将患者的临床恶化或
死亡风险降低了84%，对右心功能和大小产生积极影响。
Sotatercept作用原理（源自参考文献：DOI:10.1056/NEJMoa2024277）
ACVR2A属于TGF-β超家族成员之一。从全球研发情况来看，ACVR2A靶点竞争格
局良好。在研药物适应症以肥胖症、肺动脉高压、心血管疾病为主，全球研发进
度以Ⅱ期临床为主。
ACVR2A靶点药物主要研究进展
主要适
研发企业药物名称靶点药物类型研发阶段
应症
Versanis/ACVR2A、ACVR
Bimagrumab单抗Ⅱ期肥胖症
礼来2B
来凯医药LAE-102ACVR2A单抗申报临床肥胖症
Sotatercep
默沙东ACVR2A融合蛋白上市PAH
t
Keros/瀚ElritercepACVR2A、骨髓纤
融合蛋白Ⅱ期
森tTGF-β维化
PAH、心
KerosKER-012ACVR2A融合蛋白Ⅱ期脑血管
病
ACVR2A、
35PharmaHS-235融合蛋白临床前肥胖症
GDF8、GDF11
数据来自药融云数据库和各公司官网公开信息。
02PAH新药研发
PAH是一种进行性疾病，由不同发病机制导致肺血
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