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靶向CXCR4，罕见病WHIM综合征药物真的来了！
精彩看点
2024年4月29日，X4Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准Xolremdi
（Mavorixafor）胶囊上市，用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者。Xolremdi
是全球首款专门治疗WHIM综合征的药物。
Xolremdi属于CXCR4拮抗剂。CXCR4是一种趋化因子，在肿瘤细胞的迁移过程中
起关键作用。目前全球已有3款CXCR4拮抗剂上市，在研药物超过50种，进入
临床阶段的有20种，涉及小分子、多肽和抗体等药物类型，用于治疗不同的疾
病，如乳腺癌、胃癌、胰腺癌、肝癌、中性粒细胞减少症等。
关于CXCR4
CXCR4（或CD184）是趋化因子受体，是一种七次跨膜蛋白，属于GPCR家族。
CXCR4主要与CXCL12结合，参与多种生理和病理过程。正常情况CXCR4调节细
胞迁移和定位，刺激细胞移动。CXCR4通路信号失调可引起癌细胞生长、侵袭、
转移和血管生成，在癌症转移、造血干细胞移植、免疫疾病等发生发展中发挥重
要作用，因此，靶向CXCR4是一种非常有潜力的治疗策略。
CXCR4信号通路及其生物学功能（源自参考文献：/10.1038/s41375-020-01102-3）
CXCR4在研药物
CXCR4作为一种趋化因子，在多种类型的肿瘤生长迁移中具有关键作用。
除刚刚获批上市的Xolremdi外，目前全球还有2款CXCR4拮抗剂上市，分别是
Mozobil（中文名：普乐沙福）和Aphexda（中文名：莫替福肽），均用于治疗
多发性骨髓瘤。
普乐沙福和莫替福肽属于自体造血干细胞移植（ASCT）疗法，与粒细胞集落刺激
因子（G-CSF）联合使用，是多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤（NHL）等血液疾病
巩固治疗的重要方法，可延长患者的生存期。
除此之外，据药融云数据库统计，全球CXCR4在研药物超过50种，进入临床阶
段的有20余种，适应症广泛，如乳腺癌、胃癌、胰腺癌、中性粒细胞减少症、
华氏巨球蛋白血症（WM）、间质性肺病等。
CXCR4临床在研药物（部分）
药品名称靶点研发公司研发状态适应症
Balixafortid
CXCR4SpexisAGⅢ期转移性乳腺癌
e
干细胞移植、心肌
BurixaforCXCR4太景医药Ⅱ期
梗死、白血病
GPCRTher
GPC-201ADRB2、CXCR4apeuticⅡ期多发性骨髓瘤
s
多发性骨髓瘤、淋
177Lu-pentix维尔茨堡
CXCR4Ⅱ期巴瘤、非霍奇金淋
ather大学
巴瘤
埃默里大
Q-122CXCR4Ⅱ期更年期潮热
学
多发性骨髓瘤、非
CGT-1881CXCR4盛世泰科
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