盐酸曲恩汀片-药品临床应用解读.pptx

盐酸曲恩汀片

目录药品基本信息有效性公平性安全性创新性0103050204

威尔逊病需终身治疗，治疗方案的依从性尤为关键；四盐酸曲恩汀片是我国首个获批用于治疗青霉胺不耐受威尔逊病的铜螯合剂，全新作用机制带来良好的疗效、安全性及依从性药品通用名称盐酸曲恩汀片活性成分四盐酸曲恩汀注册分类5.1类（“境外上市的原研药品和改良型药品申请在境内上市”，本品为已在境外上市的原研药品）注册规格150mg（以C6H18N4计）说明书适应症用于治疗青霉胺不耐受的≥5岁儿童及成人的肝豆状核变性用法用量起始剂量通常为剂量范围内的最低剂量，随后根据患者临床反应调整剂量。成人推荐剂量为每天450mg～975mg，分2～4次口服；儿童推荐剂量为每天225mg～600mg，分2～4次服用中国大陆首次上市时间2023年12月目前大陆地区同通用名药品的上市情况无，独家产品全球首个上市国家及上市时间欧盟，2017年9月5日是否为OTC药品否药品基本信息列入《第一批罕见病目录》，全新双重作用机制，获国内及国际指南一致推荐罕见病治疗药物：纳入优先审评，唯一获批用于治疗青霉胺不耐受威尔逊病的铜螯合剂，保障儿童用药全新作用机制：现有螯合剂仅可增加尿铜排泄，本品在此基础上可抑制胃肠道铜吸收，具有双重作用机制唯一拥有III期临床试验证据的威尔逊病药物，安全性优：本品疗效与一线治疗药物相当，且整体安全性良好唯一与二盐酸曲恩汀具有直接比较证据的威尔逊病药物：与二盐酸曲恩汀相比，四盐酸曲恩汀血药浓度达峰明显更快，生物利用度更高，因此能够减少药物暴露量，同时获得更持续的治疗效果参照品建议：无参照本品填补了青霉胺不耐受患者治疗空白，目前无合适参照药：中国尚未有获批的青霉胺不耐受患者的单药螯合剂对于青霉胺不耐受的威尔逊病患者，因现有药物疗效不佳，多采用联合用药方案治疗；静脉注射剂的二巯丙磺酸钠（DMPS）可在阶段性住院期间使用，但在中国尚未获批用于威尔逊病二巯丁二酸（DMSA）相较于青霉胺疗效较弱，在二巯丙磺酸钠（DMPS）治疗间隙使用，未受国际指南推荐基本信息创新性公平性安全性有效性1

患者常面临较重的经济及生命质量影响威尔逊病为罕见病，漏诊及误诊比例较高，未经正规治疗的病死率高；患者通常面临沉重的经济负担及生命质量影响来源：1.Schilsky,MichaelL.,etal.Hepatology77.4(2023):1428-1455;2.EuropeanAssociationForTheStudyOfTheLiver.Journalofhepatology56.3(2012):671-685;3.MillimanResearchReport2020;4.Xie,Juan-Juan,andZhi-YingWu.Neurosciencebulletin33(2017):323-330.;5.中华医学会神经病学分会神经遗传学组.[J].中华神经科杂志,2021,54(04):310-319;6.Ala,Aftab,etal.TheLancet369.9559(2007):397-408;7.Aggarwal,Annu,andMohitBhatt.TremorandOtherHyperkineticMovements8(2018);8.Cz?onkowska,Anna,etal.NaturereviewsDiseaseprimers4.1(2018):21;9.Zhou,Xiang-xue,etal.NeurologicalSciences(2021):1-8;10.洪培伟等.内科理论与实践,2021,16(05):315-318;11.中国罕见病联盟.肝豆状核变性患者综合社会调查报告，2019;12.Zhan,Tingting,etal.ScientificReports14.1(2024):8636.遗传性罕见病，漏诊及误诊高，未经有效治疗病死率高罕见遗传病，由于13号染色体上的ATP7B基因突变导致体内铜蓄积过多1,2,3肝脏相关症状包括呕吐、无力、腹水、腿部肿胀、皮肤发黄和瘙痒；大脑或神经系统症状包括震颤、肌肉僵硬、语言困难、性格改变、焦虑以及视听幻觉威尔逊病是进行性的，症状可能在几个月内迅速发展我国大陆患病率约为0.587/10,0004,5公众认知有限，漏诊及误诊高：目前中国约有8万例威尔逊病病例，仅25,000例患者正在接受治疗，其中10%~30%为青霉胺不耐受5若诊断较晚或未经治疗，可导致肝脏疾病、中枢神经系统功能障碍、残疾甚至过早死