注射用阿糖苷酶α-药品临床应用解读.pptxVIP

注射用阿糖苷酶α

目录01药品基本信息02安全性03有效性05公平性04创新性

101药品基本信息*药品通用名称(中文、含剂型)注射用阿糖苷酶α医保药品分类与代码XA16ABA293B001010278450*是否为独家是*药品类别西药*当前是否存在专利纠纷是，Biomarin于2015年对该专利授权发起异议，欧洲专利局认定该异议为无效发起，之后Biomarin对欧洲专利局的决定提起上诉。*说明书全部注册规格50mg/瓶*上市许可持有人GenzymeEuropeB.V.*说明书全部适应症/功能主治注射用阿糖苷酶α是一种溶酶体糖原特异性水解酶，用于庞贝病（酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者的治疗*说明书用法用量注射用阿糖苷酶α的推荐给药方案为20mg/kg体重，每2周1次，静脉输注给药*说明书中联合用药规定无*中国大陆首次上市时间2015/10/20*注册证号/批准文号国药准字S全球首个上市国家/地区欧盟*全球首次上市时间2006/3/28*是否为OTC药品否参照药品名称无参照药品选择理由目录内尚无治疗庞贝病的特异性治疗药物

201药品基本信息疾病

基本情况大陆地区发病率情况庞贝病已被纳入2018年中国《第一批罕见病目录》。国内尚缺乏可靠的流行病学数据，泛种族庞贝病新生儿的总发病率约为1/40,000。多年来中国已诊断的患者也