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拉罗替尼治疗TRK融合儿童肿瘤中国专家共识

神经营养酪氨酸受体激酶（neurotrophicreceptortyrosinekinase，NTRK）融合在儿童肿瘤的发生率显著高于成人。某些特定瘤种中，如婴儿型纤维肉瘤（infantilefibrosarcoma，IFS）、先天性中胚叶细胞肾瘤（congenitalmesoblasticnephroma，CMN）和累及乳腺或唾液腺的分泌性癌，儿童肿瘤患者NTRK基因融合存在高频异常。拉罗替尼（larotrectinib）是一代高选择性口服原肌球蛋白受体激酶（tropomyosinreceptorkinase，TRK）抑制剂，其胶囊剂型和口服液制剂已在中国上市。中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会和中国研究型医院学会基于循证医学证据制定本共识，旨在为中国儿科医师应用拉罗替尼提供规范指导，并为进一步开展相关临床研究提供思路。

概述

神经营养酪氨酸受体激酶（neurotrophicreceptortyrosinekinase，NTRK）基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3，分别编码原肌球蛋白受体激酶（tropomyosinreceptorkinase，TRK）蛋白家族TRKA、TRKB和TRKC。TRK蛋白通常在神经组织中表达。TRK的激活会驱动多种下游信号通路，影响细胞的增殖、分化、代谢和凋亡。若染色体内或染