注射用重组人凝血因子Ⅶa N01-临床用药解读.pptxVIP

注射用重组人凝血因子ⅦaN01

有效性?止血快速，强效止血，疗效与进口rFⅦa相当安全性?安全可靠，不良反应发生率低创新性?首个国产rFⅦa，攻克rFⅦa生产技术壁垒公平性?罕见病用药，填补国产空白 1基本信息?打破进口依赖，提高血友病患者用药可及性目录3245

通用名注射用重组人凝血因子ⅦaN01注册规格1mg（50KIU）/瓶适应症用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物5个Bethesda单位（BU）的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗。用法用量应在出血发作开始后尽早给予本品。静脉推注给药，推荐剂量为90μg/kg体重。初次注射本品后可能需要再次注射。疗程和注射的间隔将随出血的严重性而不同。轻度/中度出血每间隔3小时，重度出血每间隔2小时给药，直至止血，最多给药至首次给药后24小时。申报目录类别基本医保目录全球首个上市国家及上市时间中国2025/6/30目前中国同通用名药品的上市情况无，独家药品是否为OTC否对比参照药品优势 首个国产rFⅦa，实现了rFⅦa本土化生产，大大提高了药品供应的稳定性与安全性 自主开发高效纯化工艺，进一步降低工艺杂质1 优化制剂处方，提高药品稳定性 质控体系相比参照药更为严格、完善，提高产品质量 采用CHO细胞表达体系，相比于参照药采用的BHK细胞系，CHOrFⅦ含有最高程度的唾液酸化，没有末端GalNAc，因此CHO细胞被认为是生产rFⅦ的最佳选择2参照药品建议：注射用重组人凝血因子Ⅶa参照药品选择理由l注射用重组人凝血因子Ⅶa为目前医保目录内唯一的凝血因子Ⅶa药物（rFⅦa）l二者药理机制和药物分类相同l均用于先天性血友病伴抑制物患者的出血治疗基本信息首个国产rFⅦa，打破进口依赖，解决进口rFⅦa供应短缺问题rFⅦa，活化重组人凝血因子Ⅶ；CHO，中国仓鼠卵巢细胞；BHK，幼仓鼠肾细胞；GalNAc，N-乙酰半乳糖胺1.专利:人凝血因子Ⅶa的纯化方法（专利号：ZL202010330060.5）2.BMCBiotechnol.2015;15:87.

伴抑制物血友病患者预后更差l血友病是一种罕见X染色体连锁隐性遗传性疾病，已被纳入我国《第一批罕见病目录》1。l我国血友病患病率约为2.73/10万，男性患病率约为5.5/10万2，2022年登记患者数为27,689人3。l血友病患者终身具有轻微创伤后出血倾向4。临床表现为关节、肌肉/软组织等全身各部位的自发性出血，伴有剧烈疼痛，严重时危及生命5。l抑制物是患者接受凝血因子替代治疗后机体形成的抗FⅧ/FⅨ同种中和抗体，导致原本有效的治疗方案失效，是血友病治疗最严重的并发症1,6。相比阴性患者，抑制物阳性患者临床表现和预后更差7。国内患者需要可及性更高的rFⅦa产品lrFⅦa是伴抑制物血友病患者急性出血时的首选药物1,4，但我国血友病患者因受到经济条件、药物可获得性等方面的影响，治疗选择受限8，rFⅦa药物可及性低。l进口rFⅦa的患者可及性低、供应短缺：中国医学科学院血液病医院团队调查了全国22个城市的38家血友病诊疗中心，仅28家中心（73.7%）可以购买到rFⅦa；7家中心处于经济不发达地区，仅2家可购买到rFⅦa9。l本品实现了rFⅦa的本土化生产，打破进口依赖，解决进口rFⅦa供应短缺的现状，提高我国血友病患者用药可及性。1.中华血液学杂志,2023,44(11)：881-889.2.XueF,etal.LabMedDiscovery,2024;1(1):100007.3.WorldFederationofHemophiliaReportontheAnnualGlobalSurvey2022.2023.4.中华血液学杂志,2024,45(10)：889-896.5.中国血友病管理指南(2021版).中国协和医科大学出版社.6.AnnHematol.2023;103(12):2647-2658.7.《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》（2024版）8.诊断学理论与实践,2023,22(02):89-115.9.Britishjournalofhaematology,194(4),750-758.基本信