2025年基因治疗载体风险评估协议.docxVIP

2025年基因治疗载体风险评估协议

甲方：[甲方公司名称]（盖章）

授权代表（签字）：

日期：年月日

乙方：[乙方公司名称]（盖章）

授权代表（签字）：

日期：年月日

鉴于甲方在基因治疗领域进行研发、生产或商业化活动，需要就其基因治疗载体相关的风险进行专业评估；乙方拥有专业的风险评估能力和经验，能够提供符合法律法规和行业标准的风险评估服务；双方本着平等互利、诚实信用的原则，经友好协商，达成如下协议：

本协议旨在明确基因治疗载体在研发、生产、转化应用及商业化等各个环节中涉及的风险评估活动。通过建立系统化、标准化的风险评估流程与机制，识别、评估、管理和监控与载体相关的潜在风险（包括但不限于技术风险、安全风险、法规风险、伦理风险、生产风险、供应链风险等），以保障基因治疗产品的安全、有效、质量可控，促进技术的健康发展，并满足相关法律法规及监管要求。

本协议适用于所有在2025年内，由签约双方（或特定项目团队）涉及、开发、生产、测试、转让或使用的基因治疗载体相关的风险评估活动。具体范围可包括载体设计、构建、纯化、表征、细胞/基因转导、动物模型研究、临床试验用物生产、商业化生产放大等各个阶段。

本协议的订立、效力、解释、履行及争议解决均适用中华人民共和国法律。协议各方应确保所有风险评估活动严格遵守中国及目标市场（如美国FDA、欧盟EMA等）现行的及未来可能出台的相关基因治疗产品、生物制品、药品研发、医疗器械（如适用）等相关法律法规、技术指导原则和监管要求。

甲方（委托方/责任主体）：[甲方名称]，[甲方地址]，[甲方联系人及职务]。

甲方作为载体的主要研发者、生产者或商业化推动者，负责确保风险评估活动的全面性、准确性和及时性。甲方需提供必要的资源（人员、设备、数据、信息）支持风险评估工作。甲方对风险评估结果的有效性及后续风险控制措施的实施负责。甲方需指定专门团队或人员负责协调本协议项下的风险评估事务。

乙方（评估方/服务方）：[乙方名称]，[乙方地址]，[乙方联系人及职务]。

作为专业的风险评估机构或服务提供方，乙方需依据本协议约定、适用的法规标准以及专业知识，独立、客观、公正地开展风险评估工作。乙方需使用其专业能力、经验和方法论，识别潜在风险点，评估风险发生的可能性和影响程度，并提出相应的风险控制建议或管理措施。乙方需向甲方提交形式符合要求的评估报告。

风险评估应贯穿载体的整个生命周期，包括但不限于研发阶段（载体设计遗传稳定性、转导效率、免疫原性、脱靶效应、潜在毒性、包装系统兼容性等风险）、生产阶段（上游细胞系稳定性、发酵/培养过程控制、纯化工艺可靠性、产品纯度与杂质控制、终产品放行标准等风险）、表征阶段（载体理化性质、免疫原性、转导特性、包装信号等关键质量属性的可重复性等风险）、临床研究阶段（载体在体内的分布、代谢、转导效果、安全性、长期遗传稳定性、致癌性、致瘤性等风险）、商业化生产阶段（工艺放大、供应链稳定性、生产环境控制、变更控制管理、批次间一致性等风险）以及上市后阶段（产品性能维持、不良事件监测与关联性分析、法规更新带来的合规性风险等）。

乙方应采用科学、合理、公认的风险评估方法，可能包括文献回顾与数据库分析、专家访谈与研讨会、危害分析关键控制点（HACCP）原则、定量/定性风险分析（QRA/QRA）、FailureModesandEffectsAnalysis(FMEA)以及RegulatoryReview等。

特别关注可能对患者安全构成重大威胁的风险（如安全阈值不明确、脱靶编辑、不可控的免疫反应、产品相关感染等），以及可能影响产品注册、生产和市场准入的关键风险。

甲方作为委托方，有权要求乙方按照协议约定和行业最佳实践进行工作，并有权审阅乙方的工作过程和成果。甲方需及时、准确、完整地向乙方提供与风险评估相关的背景资料、设计文档、生产记录、临床数据、质量标准、法规要求等信息，并确保乙方在执行风险评估任务时拥有必要的访问权限和合理的工作条件。甲方对风险评估报告进行审阅，提出修改意见，乙方修改后最终确认。甲方根据风险评估结果和乙方建议，制定并实施相应的风险控制计划或缓解措施，并将执行情况及时告知乙方。甲方对从乙方获取的所有保密信息承担保密义务。

乙方作为服务方，需按照协议约定和行业最佳实践，独立、专业地完成风险评估工作，并向甲方说明所采用的风险评估方法和依据。乙方在约定的时间内向甲方提交格式规范的风险评估报告。乙方对在协议履行过程中知悉的甲方商业秘密、技术秘密以及项目相关信息承担严格的保密义务。乙方仅对基于其专业知识进行的、符合协议约定的风险评估工作负责，不对风险控制措施的实施效果或最终结果负责。乙方确保参与风险评估工作的核心人员具备相应的专业背景、资质和经验。

风险评估流程包括启动、信息收集、分析与评估