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面向复杂疾病的AI药物重定位策略研究1

面向复杂疾病的AI药物重定位策略研究

摘要

本研究报告系统探讨了人工智能技术在复杂疾病药物重定位领域的应用策略。复

杂疾病如癌症、神经退行性疾病和代谢性疾病等具有多基因、多通路、多靶点的特征，

传统药物研发模式面临周期长、成本高、成功率低的挑战。AI药物重定位通过挖掘已

有药物的新适应症，可显著缩短研发周期并降低风险。本报告从理论基础、技术路线、

实施方案、风险控制等多个维度构建了完整的AI药物重定位研究框架，重点分析了深

度学习、知识图谱、多组学数据融合等关键技术方法，并提出了分阶段实施策略。研究

预期将建立一套高效、可推广的AI药物重定位平台，为复杂疾病治疗提供新的解决方

案，同时产生显著的经济和社会效益。

引言与背景

1.1复杂疾病的临床挑战

复杂疾病是指由多种遗传和环境因素共同作用导致的疾病，其发病机制涉及多个分

子通路和细胞过程的异常调控。根据世界卫生组织(WHO)2022年全球疾病负担报告，

复杂疾病已成为全球主要的健康威胁，其中心血管疾病、癌症、糖尿病和神经退行性疾

病合计占全球死亡人数的70%以上。这些疾病具有高度异质性，不同患者可能表现出

不同的分子特征和临床表型，导致传统”一刀切”的治疗方案效果有限。例如，在非小细

胞肺癌治疗中，相同病理类型患者对同一靶向药物的反应率差异可达30%70%。这种复

杂性使得药物研发面临巨大挑战，据统计，针对复杂疾病的新药研发平均成本超过28

亿美元，研发周期长达1015年，而临床成功率不足10%。

1.2药物重定位的概念与价值

药物重定位(DrugRepositioning)又称药物新适应症发现，是指为已批准上市或处

于临床试验阶段的药物发现新的治疗用途。与传统新药研发相比，药物重定位具有显著

优势：首先，已有药物的人体安全性数据完整，可跳过I期临床试验，将研发周期缩短

35年；其次，研发成本可降低60%80%；再者，失败风险显著降低。成功案例包括：西

地那非最初用于心血管疾病，后重定位为勃起功能障碍治疗药物；沙利度胺从镇静剂重

定位为多发性骨髓瘤治疗药物；雷帕霉素从免疫抑制剂扩展至多种肿瘤治疗领域。根据

PharmaIntelligence2023年报告，药物重定位已成为全球TOP50制药公司的重要研发

策略，占其研发管线的15%20%。

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1.3AI技术赋能药物重定位

人工智能技术，特别是机器学习和深度学习方法，正在彻底改变药物重定位的研究

范式。传统药物重定位主要依赖偶然发现或基于单一靶点的假设驱动研究，效率低下。

而AI技术能够整合多源异构数据(基因组学、蛋白质组学、文献、临床试验数据等)，

发现隐藏的复杂关联，预测药物疾病关系。深度学习模型如图神经网络(GNN)可以模

拟生物分子网络的复杂交互；自然语言处理(NLP)技术可从海量文献中提取证据；强

化学习可优化实验设计。根据NatureReviewsDrugDiscovery2022年综述，AI驱动的

药物重定位项目成功率比传统方法提高23倍，平均研发时间缩短40%。这些技术进步

为解决复杂疾病治疗难题提供了全新路径。

研究概述

2.1研究目标与意义

本研究的总体目标是构建一套系统化的AI药物重定位策略框架，专门针对复杂疾

病的治疗需求。具体目标包括：(1)开发能够整合多组学数据和临床信息的AI算法模

型；(2)建立从计算预测到实验验证的高效工作流程；(3)针对35种高发复杂疾病(如

阿尔茨海默病、胰腺癌、类风湿关节炎等)发现潜在重定位药物候选；(4)形成可复制推

广的技术规范和平台工具。这项研究具有多重意义：科学上，将推动对复杂疾病发病机

制的深入理解；临床上，可为患者提供更有效、更经济的治疗方案；产业上，可提升我

国在创新药物研发领域的竞争力；政策上，响应《“健康中国2030”规划纲要》中关于”

加强重大疾病防治”和”推动医药创新”的战略部署。

2.2研究范围与边界

本研究聚焦于已上市药物或处于II期临床试验阶段的药物的重定位潜力评估，不

包括全新化合物的发现。疾病范围限定为具有明确分子分型的复杂疾病，优先选择发病