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研究报告

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股骨佩吉特氏病内的骨肉瘤多学科决策模式中国专家共识（2025版）

一、引言

1.1.背景信息

(1)股骨佩吉特氏病（Pagetsdiseaseofbone）是一种常见的慢性骨代谢疾病，主要特征为骨质的过度生长和重塑，导致骨骼破坏和变形。该疾病在全球范围内均有分布，但在某些地区，如欧洲、北美和澳大利亚，其发病率相对较高。据统计，股骨佩吉特氏病的年发病率约为0.5-2.5/10万人，男性患者略多于女性。随着年龄的增长，发病风险显著增加，尤其在中老年人中较为常见。

(2)股骨佩吉特氏病的发生与多种因素有关，包括遗传、内分泌和免疫等。遗传因素在疾病的发生中扮演着重要角色，研究发现某些基因突变与该病的发生密切相关。此外，内分泌系统的紊乱，如性激素水平的变化，也可能影响疾病的进程。近年来，越来越多的研究揭示了免疫调节异常在股骨佩吉特氏病发病机制中的重要作用。以某项研究为例，通过对患者血清样本的分析，发现T淋巴细胞亚群比例失衡与疾病活动程度密切相关。

(3)股骨佩吉特氏病的临床表现多样，主要包括疼痛、肿胀、畸形和功能障碍等。疼痛是患者最常见的症状，通常表现为间歇性或持续性钝痛，严重时可影响睡眠和日常生活。随着疾病的进展，患者可能会出现肢体肿胀、局部皮肤温度升高、骨骼畸形和功能障碍等症状。值得注意的是，部分患者可能长期无症状，直至疾病晚期才被诊断。以我国某地区一项针对股骨佩吉特氏病患者的临床调查显示，约40%的患者在疾病确诊前未接受过任何治疗，这提示早期诊断和干预的重要性。

2.2.目的和意义

(1)本《股骨佩吉特氏病内的骨肉瘤多学科决策模式中国专家共识》的制定，旨在为临床医生提供一套科学、规范的治疗指南，以提高股骨佩吉特氏病内骨肉瘤患者的诊疗水平。随着医疗技术的不断进步和临床经验的积累，多学科合作（MDT）模式在肿瘤治疗中的应用日益广泛，特别是在骨肉瘤这种复杂疾病的诊疗中，MDT模式的优势愈发凸显。通过共识的制定，可以促进不同学科之间的沟通与协作，确保患者得到全面、个体化的治疗方案。

(2)目的在于明确股骨佩吉特氏病内骨肉瘤的诊断标准、治疗原则和随访策略，为临床医生提供明确的操作依据。目前，股骨佩吉特氏病内骨肉瘤的诊疗存在一定程度的混乱和不统一，导致患者在诊断、治疗和随访过程中可能出现延误和不足。本共识的制定，有助于规范诊疗流程，提高诊断准确性和治疗成功率，从而改善患者的生存质量和预后。此外，共识的推广和应用，也将有助于提高公众对股骨佩吉特氏病内骨肉瘤的认识，降低误诊率和漏诊率。

(3)本共识的制定还具有重要的研究意义。一方面，通过对大量临床病例的回顾性分析，可以总结出股骨佩吉特氏病内骨肉瘤的诊疗规律，为后续研究提供基础数据。另一方面，共识的制定将推动临床研究的深入开展，有助于探索新的治疗方法和技术，为患者提供更多选择。此外，共识的制定还将促进国内外学术交流，提升我国在骨肉瘤诊疗领域的国际影响力，为全球患者带来福音。总之，本共识的制定对于推动股骨佩吉特氏病内骨肉瘤诊疗水平的提升，具有重要的现实意义和长远影响。

3.3.编写过程

(1)本共识的编写过程始于2024年，由我国骨肿瘤领域的一线专家组成编写小组。编写小组首先对国内外相关文献进行了系统梳理，收集了大量关于股骨佩吉特氏病内骨肉瘤的诊疗资料。通过数据分析，编写小组发现，尽管已有部分研究涉及该疾病的诊疗，但缺乏统一的标准和指南。因此，编写小组决定制定一份具有指导意义的专家共识。

(2)编写过程中，编写小组组织了多次线上和线下研讨会，邀请国内多家医院的骨科、肿瘤科、放射科、病理科等专家参与讨论。会议期间，专家们结合自身丰富的临床经验，对股骨佩吉特氏病内骨肉瘤的诊断、治疗和随访等方面进行了深入探讨。例如，在讨论手术方案时，专家们针对不同分期、不同部位和不同患者的具体情况，提出了多种手术入路和切除范围的选择。

(3)为了确保共识内容的科学性和实用性，编写小组对共识进行了严格的审稿和修订。在编写过程中，共收到来自全国各地的反馈意见200余条，编写小组对这些建议进行了认真分析和吸纳。最终，经过反复修改和完善，形成了本共识的最终版本。本共识的编写历时一年，参与专家达50余人，充分体现了我国骨肿瘤领域专家的智慧和共识精神。

二、疾病概述

1.1.股骨佩吉特氏病的定义

(1)股骨佩吉特氏病，又称为佩吉特病或佩吉特骨病，是一种慢性骨代谢性病变，以骨骼的异常生长和重塑为特征。该疾病通常发生在中老年人，尤其是在50岁以上的男性患者中更为常见。据统计，全球约有0.5-2.5/10万人患有股骨佩吉特氏病。在临床实践中，股骨佩吉特氏病可以影响全身任何骨骼，但最常累及的是股骨、胫骨和脊椎。

(2)股骨佩吉特氏病的病理生理机制复杂，主要