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2025ISA指南：系统性淀粉样变性的支持治疗解读精准诊疗与全程管理

目录第一章第二章第三章系统性淀粉样变性概述心脏受累支持治疗肾脏受累支持治疗

目录第四章第五章第六章神经系统支持治疗特殊人群管理策略综合治疗原则

系统性淀粉样变性概述1.

0102蛋白质折叠异常系统性淀粉样变性是由错误折叠的蛋白质前体形成不溶性纤维沉积于细胞外间隙所致，这些异常蛋白通过β-片层结构形成特征性淀粉样物质。器官功能障碍机制淀粉样沉积物通过机械压迫和直接细胞毒性作用破坏组织结构，导致心脏、肾脏等靶器官功能进行性恶化。分子病理特征电镜下可见直径7.5-10nm的无分支纤维，刚果红染色后在偏振光下呈现特征性的苹果绿双折光。前体蛋白来源主要涉及免疫球蛋白轻链（AL型）、血清淀粉样A蛋白（AA型）和转甲状腺素蛋白（ATTR型）等异常代谢产物。微环境影响组织特异性微环境因素（如pH值、氧化应激状态）可能促进局部淀粉样原纤维的成核和延伸过程。030405定义与病理机制

与浆细胞异常增殖相关，典型表现为肾病综合征、限制性心肌病和周围神经病变，心脏受累预后极差。AL型淀粉样变性包括遗传性（突变型）和老年性（野生型），主要表现为心肌肥厚、腕管综合征和自主神经功能障碍。ATTR型淀粉样变性继发于慢性炎症性疾病，以肾脏受累（蛋白尿、肾功能不全）和肝脾肿大为特征。AA型淀粉样变性局限于特定器官（如皮肤、膀胱），临床表现取决于沉积部位，通常不进展为系统性病变。局灶性淀粉样变性疾病分型与临床表现

支持治疗的核心目标通过利尿剂、限盐等措施减轻心脏前负荷，使用ACEI/ARB类药物延缓肾脏病变进展。器官功能保护针对心力衰竭采用β受体阻滞剂，神经病变使用加巴喷丁等药物缓解疼痛。症状控制制定高热量、优质蛋白饮食方案，必要时进行肠内或肠外营养支持。营养支持

心脏受累支持治疗2.

神经激素调节醛固酮受体拮抗剂（如螺内酯）可减轻心肌纤维化，SGLT2抑制剂（如达格列净）通过促进尿糖排泄改善心功能，两者均需在肾功能允许下使用。利尿剂使用对于容量负荷过重的心衰患者，首选袢利尿剂如呋塞米片，需根据水肿程度调整剂量，同时监测电解质平衡（尤其血钾、血钠），必要时联合噻嗪类或保钾利尿剂增强效果。限制钠盐与液体严格限制钠盐摄入（每日2克），控制液体摄入量（每日1.5升内），以减轻心脏前负荷，缓解呼吸困难及水肿症状。心衰管理策略

第二季度第一季度第四季度第三季度房颤抗凝必要性出血风险评估抗凝药物选择抗凝禁忌处理心脏淀粉样变性合并房颤时，无论CHA2DS2-VASc评分如何，均需抗凝治疗（如华法林或直接口服抗凝药），因淀粉样蛋白沉积增加心腔内血栓形成风险。抗凝前需评估出血风险（如HAS-BLED评分），定期监测INR（华法林）或肾功能（DOACs），避免消化道出血或脑出血等并发症。优先选用新型口服抗凝药（如利伐沙班），因其较少受饮食干扰且无需频繁监测，但严重肾功能不全者需调整剂量或换用华法林。对于高出血风险患者，可考虑左心耳封堵术替代抗凝，但需个体化评估手术可行性及获益风险比。抗凝治疗指征

心肾双重保护SGLT2抑制剂（如恩格列净）通过抑制近端肾小管钠-葡萄糖重吸收，减轻心脏后负荷，同时减少蛋白尿，尤其适合合并心肾损害的淀粉样变性患者。该类药物可改善胰岛素抵抗，降低血糖波动，对合并糖尿病的患者具有额外获益，但需警惕泌尿生殖系统感染风险。起始治疗时需监测血容量（避免低血压），肾功能轻度受损（eGFR≥30mL/min）时无需调整剂量，严重肾功能不全（eGFR30mL/min）禁用。代谢调节作用用药注意事项SGLT2抑制剂应用

肾脏受累支持治疗3.

限钠饮食严格限制每日钠盐摄入量（2g/天），减少水钠潴留，缓解蛋白尿相关水肿。需结合营养师指导，避免高盐加工食品。SGLT2抑制剂应用对于合并心脏淀粉样变性的患者，SGLT2抑制剂（如恩格列净）可降低蛋白尿，兼具心肾保护作用，需监测血糖及容量状态。袢利尿剂联合治疗口服呋塞米等袢利尿剂为基础，若效果不佳可静脉给药或联用噻嗪类/保钾利尿剂，需定期监测电解质及肾功能。010203蛋白尿管理方案

一线袢利尿剂呋塞米或托拉塞米作为首选，口服起始并根据尿量调整剂量，目标为维持每日尿量1.5-2L，避免过度利尿导致低血容量。静脉强化治疗顽固性水肿患者需住院静脉输注高剂量袢利尿剂，必要时联合白蛋白输注以提高利尿效果，需密切监测血流动力学。二线联合用药袢利尿剂疗效不足时，加用氢氯噻嗪（噻嗪类）或螺内酯（保钾利尿剂），注意监测血钾及肌酐变化，防止高钾血症或肾功能恶化。个体化调整根据患者心功能、血清白蛋白水平及利尿反应动态调整方案，老年或低血压患者需减量，防止急性肾损伤。利尿剂分级使用

肾脏移植指征eGFR持续15mL/min/1.73m2或需长期透析者，若全身淀粉样沉积稳定（