中国慢性髓系白血病个体化全程管理专家共识解读_【25页】_C66.pptx

中国慢性髓系白血病个体化全程管理专家共识核心要点与临床实践指导汇报人：未来医客|日期：2026年2月

目录01.疾病概述与管理理念转型02.诊断与初始评估体系03.个体化治疗目标与方案制定04.治疗反应监测与疗效评估05.TKI相关不良事件管理06.特殊人群与支持性照护07.总结与展望

01疾病概述与管理理念转型从“疾病控制”到“有质量的长期生存”

慢性髓系白血病（CML）概述疾病定义源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，分子标志为BCR∷ABL1融合基因。发病率特征占成人白血病的15%，全球年发病率约为1.6-2.0/10万。中国患者特点发病年龄较西方年轻，中位发病年龄在45至50岁之间。治疗变革(TKI)10年生存率从不足20%提升至90%，转变为可控慢性病。图示：BCR∷ABL1融合基因形成过程

CML管理理念的转型：从“疾病控制”到“以患者为中心”传统模式：单一疾病导向以“疾病缓解”为唯一核心指标，往往忽略了患者的个体差异、生活质量（QoL）以及心理社会负担。新模式：以患者为中心+个体化个体化治疗选择结合年龄、合并症、经济状况等，量身定制方案。全周期健康管理覆盖初诊至随访全程，关注药物毒性及心理状态。医患共同决策(SDM)充分沟通教育，提升依从性，实现共同参与决策。

02诊断与初始评估体系标准化诊断、风险分层与全面评估

CML的标准化诊断程序01.血常规与形态分析进行外周血细胞形态分析，初步筛查异常指标。02.骨髓穿刺/活检开展细胞学和遗传学分析，检测Ph染色体，明确骨髓病变情况。03.分子学检测定量RT-PCR检测BCR∷ABL1融合基因，采用国际标准化(IS)报告，是诊断金标准。04.病毒学筛查重点筛查乙肝、丙肝病毒，预防治疗过程中病毒再激活风险。05.脏器功能评估全面评估肝肾功能，为安全用药和后续毒性监测提供基线数据。

慢性期CML患者的风险分层系统Sokal评分系统基于年龄、脾脏大小、血小板计数及原始细胞百分比等经典参数，是最早应用的评分系统之一。Euro评分系统在Sokal评分基础上优化，增加了“嗜碱性粒细胞百分比”指标，提高了对预后评估的准确性。EUTOS评分系统设计更为简便实用，仅需脾脏大小和血小板计数两个指标即可快速评估，适合临床快速筛查。ELTS评分系统即EUTOS长期生存评分，在预测疾病相关死亡风险方面表现更优，为长期管理提供更可靠依据。核心临床价值：识别高危患者并制定更积极的治疗策略。虽然风险分层是重要参考，但需结合患者具体情况综合判断，并非唯一决定因素。

基于“生物-心理-社会”模式的全面初始评估生物维度评估合并症筛查：心脑血管疾病、糖尿病等脏器功能状态评估潜在药物相互作用风险分析心理维度评估患者及家属的疾病认知程度治疗期望与依从性评估焦虑、抑郁等心理状态筛查社会维度评估社会支持网络与家庭状况经济承受能力与职业状况生育意愿及生活质量需求

03个体化治疗目标与方案制定医患共同决策，实现疗效与生活质量的平衡

个体化治疗目标的设定核心目标：生存与治愈长期生存(Long-termSurvival)所有患者的根本目标，旨在实现与普通人群相当的预期寿命，确保持续的疾病控制。无治疗缓解(TFROriented)针对年轻或有强烈意愿的患者，目标是达到并维持深度分子学反应，争取停药机会。个体化目标：安全与生活质量老年/合并症患者管理优先考虑治疗的耐受性和安全性，在确保疾病控制的前提下，最大化患者的生活质量。生活质量量化追踪(PROs)关注患者报告结局，使用EORTCQLQ-C30等标准化工具，对症状和功能状态进行客观量化。

TKI药物的个体化选择原则01.疾病分期考量慢性期(CP)：优选单药TKI治疗方案。加速/急变期(AP/BP)：需采用更强化的联合治疗策略。02.风险分层与治疗目标高危患者：Sokal/ELTS评分高危者首选二代TKI。追求深度缓解：目标为TFR（无治疗缓解）时，可考虑新型STAMP药物（如阿思尼布）。03.合并症与安全性管理心血管风险：应避免使用尼洛替尼。肺部基础疾病：需慎用达沙替尼，警惕肺部不良反应。04.患者需求与现实因素育龄期女性：有生育计划者优先考虑伊马替尼或尼洛替尼。经济因素：经济条件受限的患者，仿制药是重要的替代选择。

不同靶向药物的不良事件（AE）谱汇总药物名称血液学毒性生化/代谢异常心血管/血管事件其他特殊关注伊马替尼中性粒细胞/血小板减少(中)胆红素升高、低磷血症心力衰竭(罕见)周围水肿、肌肉痉挛达沙替尼贫血、血小板减少(高)低钙/低钾血症肺动脉高压(罕见)胸腔积液、出血倾向尼洛替尼骨髓抑制(低)高血糖、高胆固醇/甘油三酯QT间期延长、动脉血栓胰腺炎(罕见)氟马替尼血小板减少(中)转氨酶升高、高尿