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药品研发流程与质量管理体系手册（执行版）

第1章药品研发项目立项与规划

1.1药物发现阶段立项标准与资源评估

立项时需严格依据药品注册申报资料中的创新属性与临床价值，设定明确的“可接受风险”阈值。例如，对于首个治疗罕见病的新药，其立项标准应包含针对该疾病人群的有效率（Efficacy）≥90%且安全性（Safety）在关键人群中无严重不良事件（SAE）的发生，若无法达到此标准则不予立项。资源评估必须基于全球多中心临床试验（MCT）的预估样本量需求，结合目标药物的PK/PD特性进行量化测算。以治疗高血压的降压药为例，若预计单臂试验需纳入5000名患者，则立项预算应包含相应的麻醉