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肝细胞癌研究设计与终点的当代共识联合声明解读总结2026

关键信息：

1.?权威共识背景：由EASL、AASLD、ILCA和ASCO四大国际学会联合制定，采用改良德尔菲法，就肝细胞癌研究设计与终点达成102项共识，旨在统一标准、应对免疫治疗时代的新挑战。

2.?终点选择与验证：总生存期仍是晚期肝细胞癌的金标准，但无复发生存期(辅助/新辅助)、无进展生存期(中期/替代)等为重要终点。替代终点需经过严格的统计学验证(如治疗效应相关系数R≥0.85为强替代)，并尽早与监管机构沟通。

3.?早期肝细胞癌：新辅助/辅助研究应纳入基于特定风险因素(多灶性、微血管侵犯、AFP400等)的中高危患者。主要终点为新辅助的无事件生存期或辅助的无复发生存期。对照组为主动监测。需标准化术后影像学和AFP监测方案。

4.?中期肝细胞癌：总生存期是III期研究首选主要终点，无进展生存期作为主要终点需伴随总生存期改善信号。对照组为标准化疗栓塞术，需明确定义再治疗和进展标准。分层因素包括肿瘤负荷、肝功能(ALBI)、AFP和地区。

5.?肝移植前治疗：根据疾病范围定义三种目标人群，对照组相应为局部治疗或全身治疗。核心目标是成功降期或桥接以进行移植，临床获益基准为意向性治疗人群5年总生存期≥60%。需关注免疫治疗后的急性排斥反应。

6.?晚期肝细胞癌：一线标准为免疫联合方案(如阿替利珠+贝伐珠)。总生存期风险比≤0