罕见病超说明书用药专家共识总结2026.pptx

罕见病超说明书用药专家共识总结

目识背景与目的共识制订方法超说明书用药判断用药证据检索05证据综合与分级06推荐意见形成07推荐药品结果08总结与展望

共识背景与目的

新生儿发病率小于1/10000、人群患病率小于1/10000或患病人数少于14万的疾病定义为罕见病。罕见病定义我国先后发布了两批罕见病目录，纳入了207种罕见病。两批目录纳入旨在为各级医疗机构工作人员在临床实践中提供科学、规范的参考依据，同时也为药品监管、医疗保障等政策制定提供循证支持。共识制订目的共识背景与目的

共识制订方法

010203共识制订方法设立由指导委员会、共识专家组、秘书组、证据评价组、外审