②骨和软骨疾病 ES和EG细胞具有自我更新的能力,可被培养产生在数量上比从组织得到的多得多的骨和软骨细胞。 受控制的干细胞群落在被移植的受体中,对许多骨和软骨细胞数量不足和功能缺损的疾病起长期补充作用,有希望治疗骨和软骨的遗传缺损和发育异常等骨和软骨疾病。 从ES细胞衍生的骨和软骨细胞在被移植部位自我修复的优点远远超过现行的组织移植。 ③血液病 ε-珠蛋白基因在镰刀状血球病人中被激活时,则能封阻含有镰刀状血球血红蛋白的红细胞被镰状化。 ES细胞及其基因操作可能回答如何在成年镰刀状血球病人中启动ε-珠蛋白基因表达,阻止疾病的进展。 ES细胞和造血干细胞也有助于产生供细胞治疗移植用的、不含有镰状血球突变的血细胞。 ④肝病 通过移植分离的肝细胞可以治疗肝功能严重损伤的病人,然而供者原代肝细胞一般不能在组织培养中增殖。 将人肝干细胞通过转基因导入生长促进基因成为永生化细胞时,可在体外大量增殖,同时保留分化的能力,移植入肝病动物模型,改善动物的肝功能。 但,利用永生化细胞时,却存在着易发生肿瘤的危险。有人提出,给予一种药物激活“细胞自杀”基因,控制在一定数量范围内。 组织工程的种子细胞来源 目前,缺损组织或器官的修复主要有3种方法,即自体移植、异体移植和组织代用品。这3种方法都受到客观条件的限制。 基本的设想是: 选择与人体细胞兼容性较好的生物材料; 按缺损组织或
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