重组人生长激素在儿科临床的应用_培训课件.pptVIP

American Association lf Clinical Endocrinologists AACE 美国临床内分泌医师协会 * 我们在对比了NCGS（National Cooperative Growth Study）数据库和金赛患者数据库中ISS患者治疗起始年龄的分布情况后，确实发现我们的ISS患者治疗起始年龄普遍较晚，NCGS的数据库显示他们收纳的1853例ISS患者，起始治疗年龄6~10岁占59%，10~14岁的占34%，而我们的患者起始治疗年龄11~16岁的占70%，而5-10岁的仅占23%，可见用药年龄普遍较晚。 同时我们还发现ISS患者疗程也较短，我们的数据库中显示平均用药时间仅5个多月，很少有患者能够治疗达到终身高。 2007年NCGS (National Cooperative Growth Study)数据库统计分析了不同起始治疗年龄的ISS患者的第一年生长速率，左面这张图显示的是465例女孩的数据、右面这张图显示的是1392例男孩的数据， 横坐标代表的是治疗起始年龄、纵坐标代表治疗第一年的生长速率，图中第二条线代表的是平均生长速率（Mean HV）,第一条线代表的是高于平均生长速率1SD（Mean HV+1SD），第三条线代表的是低于平均生长速率1SD（Mean HV -1SD），最下面一条线代表的是治疗前平均生长速率。 从图中我们可以看到治疗第一年的生长速率随起始治疗年龄的增加而逐渐降低，而我们知道ISS患者的治疗第一年疗效是最明显的，随着治疗时间的延长疗效也逐渐降低，而第一年的疗效是决定终身高的关键因素，而且随着治疗起始年龄增大，治疗的时间窗也缩短，所以起始治疗年龄越小终身高获得越理想。 LWPES（Lawso Wikins Pediatric Endocrine Society）Lawso Wikins儿科内分泌学会 EMEA( European Agency for the Evaluation of Medicinal Products ）欧洲药品评价局 * 那临床医生对使用GH治疗ISS最担心莫过于它的安全性问题，而对于安全性的描述数据库中资料的分析较临床试验会更全面，更能发现罕见的不良事件，下面我们来看一下国际最大的数据库——NCGS数据近期发表的对8018例ISS患者使用GH治疗后的不良事件的分析，结果我们看一下这张表。。。。。，同时，分析还发现GH长期治疗ISS时像肿瘤、糖尿病等不良事件的发生率与正常人群中的预期发生率无统计学差异。 所以，GH长期治疗ISS经过临床验证证明是安全的。 GH长期治疗ISS对其血糖是否有影响： 临床医生可以最担心生长激素治疗后对IGF-I的影响，本试验结果也正如治疗预期的那样治疗组IGF-I升高高于对照组（解释左图），但是。。。。见右图的描述。 Bloom syndrome布卢姆综合征 　　即“面部红斑侏儒综合征”。为常染色体隐性遗传。在检查染色体时常见断裂和重新排列。临床特点为皮肤对光敏感，手部与四肢可见毛细血管扩张性红斑，脑小，出生体重低，发育不良 范可尼贫血(Fanconi anemia）是一种罕见的常染色体隐性遗传性血液系统疾病，属于先天性再障，称为Fanconi贫血(范可尼贫血)，这类病人除有典型再障表现外，还伴有多发性的先天畸形(皮肤棕色色素沉着，骨骼畸形、性发育不全等)。 * rhGH联合应用GnRHa GnRHa 抑制性腺发育，降低性激素水平 延缓骨骺融合 改善患者终身高 延长rhGH治疗时间 * * GnRHa + GH治疗 Pasquino AM, JCEM,1999, 81: 948-51; Kamp GA,JCEM,1991,72, 301-7; DiMartino-Nardi J, JCEM,1991, 73:902-6; Sklar,CA, JCEM, 1991,73:734-8; Volta C. ACTA BIOMED, 2005; 76; 73-78. * 首次应用 1991, Oostdijk (Department of Paediatrics, Universities of Leiden, Rotterdam, The Netherlands) “Long-term results with a slow-release gonadotropin-releasing hormone agonist in central precocious Puberty” 3例CPP女孩，曲普瑞林治疗3年 GV 3.2-3