转化医学：基础研究与临床应用的桥梁.pdfVIP

医药导报 2011年4月第 30卷第4期 ·415· · 特约稿 · 转化 医学 ：基础研究与临床应用的桥梁 师少军 ，曾繁典 (1．华中科技大学同济医学院附属协和医院药剂科，武汉 430022；2．华中科技大学同济医学院临床药理研究所， 武汉 430030) [摘 要] 转化 医学已成为当前医药学界迅猛发展的新兴领域 ，其核心是推动 医学科学研究理念的转变，以患者 为中心来指导整个研究过程，强调基础研究与临床应用之间的紧密结合。转化医学对医药学的发展起着重要的引领和 支撑作用，它将是 2I世纪医药学发展的新动力。其 中，“生物标记物(biomarker)”的研究将成为实现转化医学最重要 的 工具。该文对转化医学产生的背景、国内外研究最新概况、实施关键和途径 以及从 中应得到的启示等 内容进行探讨。 [关键词] 转化医学；基础研究；临床应用；生物标记物 [中图分类号] R-01 [文献标识码] A [文章编号] 1004—0781(2011)04-0415—04 转化医学 (translationalmedicine)已成为当前医药 转化医学是在人类基因组计划和作为其延续的国 学界迅猛发展的新兴领域之一。转化医学强调基础研 际人类基因组单体型图计划 (HapMap)基础上诞生的。 究与临床应用之间的紧密结合，实际上重 申了 “理论 近 10a来 ，基因组、蛋 白质组等分子生物学技术的不 联系实际”这一古老的科学原则…。这种新的医学研 断创新和生物信息学在生命科学领域的广泛应用，为 究模式倡导以患者为中心，从临床工作中发现和提出 生命科学研究带来了前所未有的深度和广度，但同时 问题，进行深人基础研究，然后再将基础研究成果快速 也使基础科研到临床应用之间距离加大，这种脱节更 应用于临床 ，最终惠及广大患者。 目前，转化医学研究 被视 为 科 技 开 发 的 “死 亡 之 谷 ”(thevalleyof 在发达国家已初具规模 ，而在我 国才刚刚起步。为什 death) 。如何促进基础研究与临床应用之间紧密结 么要提出转化医学?转化医学研究实施 的关键 内容是 合 已成为政府和公众关注之焦点。在这种背景下，致 什么?我们从中应得到什么启示?这些问题将是医药 力于弥补基础研究与临床研究之间鸿沟的转化医学应 界近期重点关注的内容。 运而生 。 1 转化医学产生的背景 1．1 基础研究与临床应用之间的脱节 近年来 ，全世 转 化 医学 又 被 称 为 转 化 研 究 (translational 界范围内对新药研发投入 日益增加，但每年创新新化 research)，是指 “从实验室到病床 (benchtobedside)” 合物实体的上市数量却寥若晨星 J。因此，美国食品 和 “从病床到实验室 (bedsidetobench)”的双向转化 药品管理局 (FDA)提 出 “关键路径动议”(thecritical 研究，简称为B2B 。1992年，《科学》杂志首次提出 pathinitiative，CPI)，旨在通过创造新的、能更准确地 “benchtobedside”概念 ；1996年，《柳叶刀》杂志首次 判断和预测新医疗产品的安全性及有效性的研发途 刊出标题含有 “translationalmedicine”的评论文章 。 径，确保最新的生物医学基础研究成果能更快、更确 2003年，由时任 美 国 国立 卫 生 研 究 院 (National 定 、更低成本地转化为新的更有效的治疗手段。研发 InstitutesofHealth，NIH)院长的EliasZerhouni在 NIH 投入与产出比例越来越失衡的原因有很多，其中包括 路线图计划(NIHRoadmap)中正式提出 。其核心 内 生物种属特异性遗传差异 。有限的细胞、动物模型不 容