第10章新药研发的经济学分析陈洁主编教材20091222.ppt

第十章新药研发(RD)的经济学分析 杨宜华 徐州医学院药学院 主要内容 第一节 新药研发概述 第二节 新药研发的经济学特点 第三节 新药研发与药物经济学 第一节 新药研发概述 一、新药的概念、特点及分类 （一）基本概念 1. 新药 指未曾在中国境内上市销售的药品。 2. 新药的研发 从新化合物的发现到新药成功上市的 过程通常被称为新药的研究和开发(RD) 。 一、新药的概念、特点及分类 （二）新药的特点 1.优越性 治疗效果更好。 2.安全性 3.适应性 新药与其投放的市场内的消费者的社会 文化、价值观念和消费习惯越接近，就越易 被消费者接受。 4.方便性 新药的使用方法要尽量简便。 （三）新药的分类 中药、天然药物注册分类 1.未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂。 2.新发现的药材及其制剂。 3.新的中药材代用品。 4.药材新的药用部位及其制剂。 5.未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效部位及其制剂。 6.未在国内上市销售的中药、天然药物复方制剂。 7.改变国内已上市销售中药、天然药物给药途径的制剂。 8.改变国内已上市销售中药、天然药物剂型的制剂。 9.仿制药。 化学药品注册分类 1.未在国内外上市销售的药品： 　　（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂； 　　（2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂； 　　（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂； 　　（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物； 　　（5）新的复方制剂； 　　（6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。 　　2.改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。 　　 化学药品注册分类 3.已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品： 　　（1）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂； 　　（2）已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂； 　　（3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂； 　　（4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症。 4.改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂。 5.改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。 6.已有国家药品标准的原料药或者制剂。 生物制品注册分类 1.未在国内外上市销售的生物制品。 2.单克隆抗体。 3.基因治疗、体细胞治疗及其制品。 4.变态反应原制品。 5.由人的、动物的组织或者体液提取的，或者通过发酵制备的具有生物活性的多组份制品。 6.由已上市销售生物制品组成新的复方制品。 7.已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的生物制品。 8.含未经批准菌种制备的微生态制品。 　　 生物制品注册分类 9.与已上市销售制品结构不完全相同且国内外均未上市销售的制品（包括氨基酸位点突变、缺失，因表达系统不同而产生、消除或者改变翻译后修饰，对产物进行化学修饰等）。 10.与已上市销售制品制备方法不同的制品（例如采用不同表达体系、宿主细胞等）。 11.首次采用DNA重组技术制备的制品（例如以重组技术替代合成技术、生物组织提取或者发酵技术等）。 12.国内外尚未上市销售的由非注射途径改为注射途径给药，或者由局部用药改为全身给药的制品。 13.改变已上市销售制品的剂型但不改变给药途径的生物制品。 14.改变给药途径的生物制品（不包括上述12项）。 15.已有国家药品标准的生物制品。 二、新药研发的过程 （一）临床前研究阶段 指新药的发现、合成、制备等，为申请药 品注册而进行的药物临床前研究。 新药临床前研究的内容包括制备工艺（中 药制剂包括原药材的来源、加工及炮制）、理 化性质、纯度、检验方法、处方筛选、剂型、 稳定性、质量标准、药理、毒理、动物药代动 力学等研究。新发现中药材还应包括来源、生 态环境、栽培（养殖）技术、采收处理、加工 炮制等研究。 （一）临床前研究阶段 从事新药安全性研究的实验室应符合国家 药品监督管理局《药品非临床研究质量管理规 范》（GLP）的相应要求，实验动物应符合国 家药品监督管理局的有关要求，以保证各项实 验的科学性和实验结果的可靠性。 目标：临床研究用新药(investigational new drug, IND). （二）临床研究阶段 新药的临床研究包括临床试验和生物等效性试验。 新药的临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。 Ⅰ期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试