(生物制药工艺学)15_4第四节基因药物.ppt

第四节 基因药物 一、基因治疗的概念 1、基因治疗的定义:(P632页) 基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。而用于基因治疗的核酸等称为基因药物（gene medicines） 在未形成概念前，20世纪70年代就开始临床实验，由于实验未取得成果，而且没有得到NIH的批准，广受抨击。 80年代，在动物身上进行了大量试验，为其临床应用奠定了基础。 1990年9月，临床实验正式开始。患者是一名患严重联合免疫缺陷症的年轻姑娘，她从父母处各继承了一个缺陷的ada基因，造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶。 我国复旦大学的薛京伦研究小组，做了世界上首例血友病 Ｂ 基因治疗。 成功地对先天性重症免疫缺陷症进行基因治疗的法国基因治疗组组长艾伦·费希尔博士（左）和成员玛丽娜·卡巴甘那卡勃博士（右）。 2002年10月,一名法国男孩在接受试验性基因治疗后罹患白血病，而基因治疗很可能是白血病发病的原因。 Fisher说，他非常希望这种基因治疗方法从总体而言利大于弊。除基因治疗之外，治疗SCID的另一种治疗方法是近亲的骨髓移植。除非骨髓移植非常匹配，否则手术的失败率是25%。他强调说，这一失败率比现在接受基因治疗的11例患者