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美国快速通道与突破性疗法模式比较研究与借鉴 　　摘 要 目的： 比较研究美国快速通道和突破性疗法模式，为我国完善药品审评审批制度提供参考经验。方法：对比分析快速通道与突破性疗法的设置背景、准入标准、资格认证流程、加速机制及实施绩效，总结两种模式的共同点及各自特点。结果：现阶段，我国设立了新药优先审评模式，审评逐步向具有临床价值的新药倾斜，但是对于临床试验阶段的研发指导尚不足。结论：建议借鉴美国快速通道和突破性疗法的审评理念，并在完善现有优先审评模式基础上，强化对临床试验阶段的研发指导，提高疗效突破创新药的可获得性。 　　关键?~ 快速通道 突破性疗法 比较研究 　　中图分类号：R951 文献标识码：C 文章编号：1006-1533（2017）05-0052-05 　　Comparison and reference of America’s fast track and breakthrough therapy system 　　DING Jinxi*， LI Suju， LI Penghui 　　（China Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China） 　　ABSTRACT Objective： To compare the America’s fast track and breakthrough therapy system in order to provide reference for the innovative drug review and approval system of China. Methods： The backgrounds， admittance criterions， qualification process， mechanism and implementation performance between the fast track and breakthrough therapy were compared and analyzed and their common grounds and respective characteristics were summarized. Results： Although the priority review pattern is established in China， which makes our country gradually lay emphasis on the clinical value of the drug， the guidance for the research and development of drugs at clinical trial is still insufficient. Conclusion： It is suggested that China should learn from American review concepts and strengthen the guidance for the research and development of drugs at clinical trial on the basis of the improvement of the existing priority review so as to improve the availability of innovative drugs with breakthrough efficacy. 　　KEY WORDS fast track system； breakthrough therapy system； comparative study 　　恶性肿瘤、传染病、心脑血管疾病等重大疾病类型严重威胁人类健康。此类疾病普遍缺乏有效的治疗手段，患者生存质量状况不佳，临床迫切需求具有显著疗效提高的创新药物。然而，此类疾病的治疗药物，尤其是疗效突破的新药一般具有研发难度大、周期长、成本高且失败风险高等特点。因此，发达国家大多建立了向具有突破性疗效药物倾斜的注册审批制度体系，将有限的审评资源用于此类药物的审评，促进具有突破性疗效新药的上市以缓解供需矛盾。目前中国的新药注册审批制度尚存在诸多不足之处，且药品注册审评积压严重，影响了审评资源的合理配置，进一步加剧中国创新药物的供需矛盾。 　　快速通道（fast track）和突破性疗法（breakthrough therapy）是美国先后设立的两种新药特殊审评模式，通过临床试验指导和滚动审评机制，加快恶性肿瘤、严重传染病、罕见病等疾病类型的具有突破性疗效药物的研发上市进程。两