基因诊断与基因治疗教学课件.ppt

ADA(adenosine deaminase deficiency, ADA deficiency)常染色体隐性遗传的重症联合免疫缺陷病。 腺苷酸脱氨酶基因缺陷或突变，表达产物缺乏，造成腺苷和脱氧腺苷分解代谢障碍并在胞内大量积聚，影响淋巴细胞DNA复制，致T细胞、B细胞代谢和分化障碍。 （六）病毒载体具备条件及分类 1、基因治疗中的病毒载体具备的基本条件 携带外源基因并能装配成病毒粒子； 介导外援基因的转移和表达； 病毒载体对机体无致病性。 2、病毒载体的分类 (1) 重组型病毒载体：改造完整的病毒基因组，选择性删除某些病毒基因，以同源重组方式整合目的基因。 (2) 无病毒基因的病毒载体：重组载体+辅助病毒 重组载体：外源基因表达盒、病毒复制和包装必需的 顺式作用元件+载体骨架 辅助病毒：病毒复制和包装必需的反式作用因子的基因 重组载体被包裹到不含任何病毒基因的病毒颗粒中，安全、容量 大，但是需要辅助病毒，造成辅助病毒的污染。 作业： 基因治疗中的病毒载体应具备哪些特征？ 基因治疗中的病毒载体的分类？ 基因治疗中的非病毒载体有哪些？ 基因治疗中存在哪些问题？ 5、把耐药基因导入骨髓细胞（化疗保护性基因治疗） 肿瘤化疗时，化疗药物在杀伤肿瘤细胞的同时强烈地抑制骨髓的造血功能，化疗前向骨髓细胞