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北京大学医学网络教育学院 新药研究与开发论文纸 姓名：李妍 翥异089631 专业：应用药学 得分： 生物技术研究开发的进展 摘要：随着世界技术革命的突飞猛进，生物技术作为融合现代生命科学与 多学科理论研究手段的高新技术，在世界范围内为新型药物的研究与发展开辟了 广阔的前景。各种生物技术在药物研究领域的交互应用倍受瞩目，如模型筛选和 药靶发现，基因组和蛋口质组研究、生物信息和药物设计，新型给药系统与纳米 技术等，以发现和确证新型药物为主要目标，在生命科学前沿取得了快速的发展。 关键词：生物技术；基因工程；蛋白质；分子水平；生物信息 我国新药研究开发水平有所提高近年我国密切注视国际上新药研究开发的 新进展，积极吸取先进的新技术、新方法。尤其在国家支持建立的新药筛选屮 心和重点实验室，已注重研究建立了一批细胞水平、分子水平乃至基因水平的 筛选模型，使新药筛选逐步从经验式、机遇式的普筛向以新理论为指导的定向 设计过渡，并积极掌握自动化实验技术，进行了高通量筛选的尝试；不少单位 应用计算机辅助设计技术设计出一批有开发前景的新结构化合物，如上海药物 所现已具有用于分子模拟和药物设计的完整软、硬件，并已在抗菌药物氧氟沙 星类似物、抗老年性痴呆药物石杉碱甲类似物、多巴胺受体阻滞剂及凝血酶抑制 剂等药物的分子设计方面取得了重要阶段性成果；一些单位已开始以体内的活 性成分为模板设计新药，如人工合成甲状旁腺素的活性片段，应用现代生物技 术研制重组人新型肝细胞生长因子等；尤其在选择中药的活性成分进行结构修 饰，获得具有特色的新结构化合物方面取得不少成功的例子，如根据香茶菜的 有效成分进行结构改造，获得了具有抗肿瘤作用较强的新结构化合物。⑴所有这 些进展都标志着我国新药研究的开发水平有所提高。 目前由国家招标立项的新药，其来源基本涵盖了全国主要从事新药研究的 单位，尤其是重点医药研究院、研究所及大专院校，具有一定的代表性，能基 本反映出我国新药研究开发的现状和总体水平。所立项研究的新药是在我国现 实情况下，一批可利用、开发的资源，不但从中可以研究成功一批新药，还可 积累多方面的示范性研究开发的经验。 第错误!不能识别的开关参数。页 1生物技术在药物研发中进展 牛物技术是将动物，植物，微牛物等牛物原料储藏或转变为具有商业,经济， 社会或是卫生价值的步骤。⑴生物技术的发展不但在疾病机制研究和诊断治疗上 取得了很大成绩,在寻找新药的途径和制备工艺上更是提供了新的概念和手段， 从理论和技术两个方面大大促进了医药研发的步伐。 新型给药系统 与纳米技术： 研究和开发新型给药系统也是利用生物技术解决药物利用度、稳定性等诸 多问题的很好范例。给药系统可分为注射给药和非注射给药。前者的代表是新 型气动力注射给药系统,采用手持喷射器具，利用氨气喷射将经皮释药的药物粉 末瞬时加速经皮进入体内，与其他给药途径相比，粉末喷射剂中的蛋白质、多肽 类药物更为稳定，且可提高生物利用度。而非注射途径新型给药系统因为更加 方便而具有巨大的经济、社会效益和技术价值，胰岛素口服给药一直是临床关注 的热点，将月夷岛素用偶氮聚合物包衣免受胃肠酸解与酶解，到达大肠后释放吸 收，大大增加了胰岛素的利用度。纳米生物技术是在纳米尺度上(0. 1 -300nm)对 原分、分子等进行操纵和加工，并利用物质的纳米性质的技术，在药物研发中逐 渐起到非常积极的作用。主要是通过利用纳米材料作为药物载体和药物包裹两 个方而开发新型制剂，建立新的给药途径，进行更加精细的靶向定位，增加生物膜 通透性，控制药物释放从总体上提高了药物吸收，增加药物利用度。在纳米层次 上加强活性物质的分离、纯化、定量测定及分析方法有利于建立起精准严格的 质量控制和评价体系，以保证牛物技术药物用药的安全性和高效性。 1?2基因组学和 蛋白质组学与 创新药物研究： 人类基因组计划将使医药领域的研究提高到一个崭新的水平,随着人类基因 组计划获得完全序列图，各国都在大力发展后基因组的研究及其应用。由于基因 组日渐增加的庞大数据，生物技术越来越在药物研究中起到关键作用。在人类2 万多个基因中，有相当数量的基因与疾病发生与防治密切相关，这些基因是药物 作用新靶标以及疾病机制研究的宝库。目前很多与遗传有关的垂要基因已被分 离和测序，一些常见病如乳腺癌、高血压、糖尿病等涉及遗传倾向的基因己在染 色体的遗传图谱上精确定位,DNA芯片技术的应用更是为药物的筛选，新药的测试 及海洋药物和中草药的研制开发提供更快速有效的手段。蛋白质组学是人类基 因组计划之外又一个引人注目的新兴学科，这一研究领域的发展给牛命科学的研 究带来革命性突破。⑷蛋白质组研究对正常和病理状态下细胞内蛋白质谱或细胞 用药和不用药之间的蛋白质谱进行对照比较和分析鉴定，找出两种蛋白质谱的定