基因诊断基因治疗chapter21.docVIP

第一章 基因治疗的基本概念 基因治疗的基本概念 基因的结构或功能异常影响着疾病的发生、发展和转归，通过改变基因的结构或功能而达到治疗疾病的目的，这就是广义的基因治疗（gene therapy）。一般来说，进行基因治疗的先决条件是该病在DNA水平的发病机制已经明确，能获得正常的目的基因用于弥补缺陷的基因，有适当的方法将目的基因转入体内，转移的基因在体内能有效地适度表达，代替缺陷基因的表达产物，或调控其表达。基因治疗所需的基础技术是：基因重组技术、基因转移技术。 1 基因治疗 基因治疗是指将编码具有某种 生物活性物质(一般是 蛋白质或肽)的基因,人为地转移到 人体器官或 组织细胞内,使其在局部表达该活性物质,从而达到相应的治疗或预防目的的疗法。其将正常基因或有 治疗作用的基因通过一定方式导入 靶细胞(需修复或治疗的细胞)，以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用。 广义的基因治疗（gene therapy）：基因的结构或功能异常影响着疾病的发生、发展和转归，通过改变基因的结构或功能而达到治疗疾病的目的 2 体细胞基因治疗 体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须