基因诊断基因治疗chapter22.docVIP

第二章 基因治疗的发展历程 基因治疗的发展历程 基因治疗的早期科学依据是基因能够被转移。在1972年DNA重组时代到来之前的1966年，Edward Tatum曾就病毒介导基因转移这一现象预言“病毒将有效地应用于对人类有益的事情上，如运用分离、设计、合成和引入新基因对特定器官有缺陷细胞的治疗法”。也可“通过修改和调节基因活动或通过基因修复或替代可达到治疗癌的目的”。之后，通过基因转移来实现疾病治疗就作为一个科学热点问题不断被探讨。 有学者将基因治疗的发展划分为 3 个历史阶段，即： 1 准备期（1980～1989 年） 20世纪80年代初， 从学术界到宗教、伦理、法律各界，对基因治疗能否进入临床存在争议很大。直到 1989 年， FDA 才同意先将载体导入作为“基因标记”的临床试验， 1990 年正式批准进入临床试验。在这个阶段中，科学家们进行了大量的研究工作，同时也在舆论上做了很多准备工作。 2 狂热期（1990～1995 年） 1990年9月，美国国立卫生研究院的 Anderson和 Base将腺苷酸脱氨酶 ADA 基因用反转录病毒导入人自身 T 淋巴细胞，经扩增后输回患者体内，成功治愈一位由于ADA基因缺陷导致严重免疫异常的4岁女孩。自此，全世界掀起了基因治疗研究的热潮。基因治疗的内容也由单基因遗传病扩大到多基因的肿瘤、艾滋病、心血管病、神经系统疾病、自身免疫疾