FDA--探索性IND研究--2006年1月发布.pdfVIP

探索性 IND 研究 Exploratory IND Studies 2006 年 1 月 美国 FDA 发布 2010 年 3 月 药审中心组织翻译 第一三共制药（上海）有限公司翻译 药审中心最终核准 1 目 录 I. 引言 1 II. 背景 1 A. 传统的 1 期方法1 B. 探索性IND方法 2 III. IND申报内容 4 A. 临床信息 4 1.概述及一般研究计划 4 2.试验类型 4 B.药学方面信息 5 1.候选化合物的一般信息 5 2. 候选物的分析特性 6 C. 安全计划设计（范例） 7 1. 药代动力学或成像的临床研究药物代谢动力学或影像的临床研究 7 2. 研究药理学相关剂量的临床试验研究 8 3. 与有效性效应相关的评估作用机制的临床研究 10 D. GLP的执行 11 IV. 结论 11 附件 12 2 探索性 IND 研究 I. 引言 本指导原则旨在阐明：根据研究用新药(IND)申请 (21 CFR 312)，当计划新 药进行人体探索性试验时，包括密切相关的药物或治疗用生物制品的研究，所需 要的临床前及临床方法，以及药学信息等。需要与 IND 申请一起提交的数据要求， 现行条例对其有很大的灵活性，应根据拟定的研究内容、拟定的具体人体试验方 案及预期的风险而定。FDA 认为，申办人没有充分利用此灵活性，在 IND 中经常 提供比法规所要求的更多的支持信息。本指导原则旨在阐明，当计划在人体中进 行有限的早期探索性 IND 试验时，需要考虑的生产控制、临床前试验及临床方法。 本指导原则中，探索性 IND 试验指以下描述的临床试验 - 在 1 期早期进行的临床试验 - 涉及非常有限的人体暴露，且无治疗或诊断目的 （如筛选研究、小剂量研 究）。 通常启动一个临床药物的开发项目，首先进行传统的剂量递增、安全性及耐 受性试验；而探索性IND试验是在上述试验之前进行的。在探索性IND试验中，给 药时间应有限（如 7 天）。本指导原则适用于新药及生物制品 1 期早期的临床试 验，用以评估药物或生物制品进一步开发的可行性。1 II. 背景 在 2004 年 3 月的关键路径报告中2 ，FDA说明，为减少开发不可能成功候选 产品的时间及资源消耗3 ，应使用新型工具在早期辨别出此类无开发前景的化合 物。本指导原则描述一些 1 期早期探索性的方法，这些方法与管理要求一致，同 时维持了受试者保护，但这些方法所需的资源较少，使申办人更有效率地开发有 前景化合物。 A. 传统的 1 期方法 通常，在药物开发过程中，为发现最有进一步开发前景的候选化合物，需要 注释：1.需要特别指出的是，本指导原则只适用于由 CDER 管理的药物和特点明确的某些生物制品 （如：重 组药用蛋白和单克隆抗体）。本指导原则并不适用于人类细