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新药研究开发流程 一、发现苗头化合物 从头药发现阶段来看，苗头化合物采用体外和生物实现筛选大量的化合 物，是制药企业为了发现新的活性化合物往常采用的法。这一方法常被谴责为 过于昂贵，对研究者来说缺乏主动性、创造性，结果也不可预测。别的，对活 性化合物的分子修饰也经常被批评为只能产生一些时髦的模拟性药物，其疗效 不能明显超过先导化合物。只管如此，筛选仍然是寻找新药的常用有效的方法 之一。 二、非临床研究 往常在申请药品注册而进行的药物临床前研究，包括药物的合成工艺、提 取方法、理化性质及纯度、剂型选择、处方筛选、制备工艺、查验方法、质量 指标、稳定性、动物药理、毒理、药代动力学研究等。 三、申请临床研究 新的药物在进入人体开展临床试验之前往往需要向药品监察管理部门提出 申请并获得批准。在美国称为“研究新药申请” ，简称 IND 申请。在我国称为 “药物临床试验批件”申请。目的在于观察人体对新药的耐受程度和药代动力 学，为制度给药方案提供依据。 四、 I 期临床试验 期临床试验一般从单剂量开始，在严格控制的条件下，给少量试验药物于少数（ 10~100 例）经过谨慎选择和筛选出的健康志愿者（对肿瘤药物而言往常为肿瘤病人），然后认真监测药物的血液浓度、排泄性质和任何有益反响或不良作用，以评论药物在人体内的药代动力学和耐受性。往常要求志愿者在研究期 间住院，每日对期进行 24 小时的亲密监察。随着对新药的安全性认识的增加， 给药的剂量可渐渐提高，并能够多剂量给药。 五、 II 期临床试验 在临床研究的第二阶段即 II 期临床试验，将对少数病人志愿者（一般 100~500例）给药，从头评论药物的药代动力学和排泄情况。 然后通过前两期临床研究，药品研究开发单位必须对试验药物的受益风险 比进行评估，以确定是否有必要对产品进前进一步的研究。自然，也会存在一 定的风险性，往常体现在两个方面，一个方面是如果在花费了大量的人力和财 力的情况下，开发企业决定中止开发也会造成严重的经济损失，可是由于下列 原因，开发企业往往又必须中止研究： 不可接受的受益 - 风险比； 不良耐受性致使很多不良反响； 生物利用度低致使疗效很小或无疗效； 药品的剂型不稳定或易分解； 生产投资超过预计的利润。 另一方面，如果该药物值得进一步研究，那么将进行更多的临床试验来证 明该药物对大量病人的有效性和安全性。 六、 III 期临床试验 期临床试验的目标是： 1. 增加患者接触试验药物的时机，既要增加受试者的人数，还要增加受试者用药的时间； 2. 对不同的患者人群确定理想和用药剂量方案； 3. 评论试验药物在治疗目标适应症时的总体疗效和安全性。 一般来讲， III 期临床试验是治疗作用确实证阶段，也是为药品注册申豆腐脑获 得批准提供依据的重点阶段。该期试验一般为具有足够样本量的随机化忙法对 照试验。临床试验将对试验药物与宽慰剂（不含活性物质）或上市药品的相关 参数进行比较。 七、获得上市许可 达成 I~III 期临床试验后，要对所收集的成千上万的病人或健康受试者的 数据进行评估办理和统计剖析，然后由研究者或 / 和申办者（药厂或开发院所） 写出总结报告，并将该报告和相关数据连同临床前的动物实验和实验室数据报 送药品监察管理部门，申报新药上市许可证或生产批文，再由药品监察管理部 门进行技术审评。 八、 IV 期临床试验 IV 临床试验即新药获准上市后的进一步研究，在宽泛使用条件下考察期疗 效和不良反响。正规的 IV 期临床试验是药品监管部门所要求的，其研究结果要 求向药品监察部门报告。但新药开发厂商，特别是其市场拓展或销售为了促销 的目的往往会组织一些所谓的播种研究，主要目的是通过这些研究让更多的医 生认识其新产品并鼓励医生处方，另一个目的是进一步拓展药品的适应症范 围。 九、不良反响监测和上市许可撤除 在药品上市后，在 IV 期临床研究中或在临床使用过程中发现的与该药品 相关的不良事件要实时向药品监察管理部门报告。药品开发厂家有责任对任何 相关的不良事件进行研究，或由药品监察管理部门委托研究机构对此进行研 究。如果发现该不良事件确实是由该药品引起的，那么药品监察管理部门可能 会要求药厂改正说明书、在说明书上增加警告或限制该药品的使用范围，严重 时，甚至要撤除其上市许可。 致使撤市的安全性问题主要包括： 发生了预料外的稀有不良反响； 出现了比预期更严重的毒性； 发现了潜在的用药风险； 在结合用药或使用不当时容易产生很大的风险； 已有更加安全可靠的替代药物。以上就是常有的新药研究开发流程。