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中文摘要

倾向性评分重叠加权在渐冻症生存预后中的应用研究

摘要

目的：本文旨在应用潜在结果框架下的倾向性评分重叠加权Cox比

例风险模型来探讨便秘对渐冻症的生存预后影响。

方法：首先，通过模拟研究验证重叠加权的Cox比例风险模型的性

能。本研究基于潜在结果框架通过蒙特卡洛模拟，分别生成500、1000、

2000三种样本量，模拟不同重叠度（好、中、差）下构建暴露因素模型。

模拟产生9个二分类协变量，使用logistic回归模型生成二分类处理变量，

使用指数分布生成两个潜在结果，通过倾向性评分匹配、逆概率加权、

重叠加权三种方法均衡混杂因素，基于标准差、标准误、均方误差、偏

倚评价指标验证模型在不同条件的优势。

实例分析探究便秘作为暴露因素对渐冻症生存预后的影响。将便秘

作为二分类应变量，可能影响渐冻症生存预后的年龄、性别、是否有睡

眠问题、是否焦虑、是否抑郁、BMI、疾病进展率作为自变量构建

logistic回归模型，并将模型的预测概率作为倾向性评分。利用求出的倾

向性评分计算重叠加权的权重，据此构建重叠加权的Cox比例风险模型

以分析便秘对渐冻症生存预后的影响。

结果：模拟结果显示：与匹配和逆概率加权相比，重叠加权标准差、

标准误、均方误差、偏倚四个评价指标中最小，且重叠加权的优势更为

明显。

实例研究共纳入150名研究对象，便秘共有86人，便秘患病率为

57.3%，高于正常人的便秘患病率，逆概率加权未均衡混杂因素，重叠加

权后标准化均数差小于0.1，证明组间变量达到了均衡。加权前基线资料

显示睡眠、抑郁、年龄、疾病进展率均有统计学意义(P0.05)，加权后

两组患者的年龄、性别等7个协变量均无统计学意义(P0.05)。加权前便

秘组的死亡风险是非便秘组的6.2倍，加权后便秘组死亡风险是非便秘

组的5.2倍，说明便秘是渐冻症患者生存预后的影响因素。KM曲线图显

示，便秘组和非便秘组患者生存率有显著差异(P0.05)。

结论：1.模拟研究表明重叠加权法和Cox比例风险模型结合比IPW和

1

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Cox比例风险模型标准差、标准误、偏倚更小。

2.便秘是ALS患者生存预后的影响因素，希望更多的研究关注ALS便

秘，改善患者的生活质量，提高生存率，降低生存风险。

关键：倾向性评分，逆概率加权，重叠加权，渐冻症，便秘，因

果推断

2

目录

中文摘要·········································································································1

英文摘要·········································································································3

英文缩写·········································································································5

研究论文倾向性评分重叠加权在渐冻症生存预后中的应用研究

前言·········································································································6

材料与方法·····························································································9

结果········································